Muskelerkrankungen

Roche: Forschungserfolg bei Muskelschwund dpa/APOTHEKE ADHOC, 11.11.2019 15:08 Uhr

Berlin - Roche hat mit seinem Mittel Risdiplam gegen Muskelschwund einen wichtigen Forschungserfolg erzielt: Der Schweizer Pharmakonzern habe mit dem Kandidaten Risdiplam in der Zulassungsstudie Sunfish die gesteckten Ziele erreicht, teilte das Unternehmen heute in Basel mit.

Es wurden Patienten mit der erblichen Muskelkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA) des Typs 2 und 3 behandelt. Die Therapie mit Risdiplam habe zu einer statistisch signifikanten Verbesserung in der gesamten Studienpopulation geführt, hieß es von Seiten des Konzerns. Die Daten sollen nun weltweit an die Gesundheitsbehörden weitergegeben werden.

Konkret wurde Risdiplam Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ-2 oder 3 SMA verabreicht. Ziel der Studie war es, eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Motor Function Measure 32 (MFM-32) Skala nach einem Jahr Behandlung im Vergleich zu Placebo zu erreichen.

Der Muskelschwund spinale muskuläre Atrophie (SMA) ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung: Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, können nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl. SMA Typ 3 wiederum ist die relativ milde Form der SMA.

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