Spinale Muskelatrophie

Novartis: Gentherapie für zwei Millionen Dollar APOTHEKE ADHOC, 26.05.2019 15:16 Uhr

Washington - Kinder mit einer schweren Form einer Spinalen Muskelatrophie sterben meist früh. Das Pharmaunternehmen Novartis weckt mit einer Gentherapie Hoffnung auf bessere Behandlung. In den USA ist die Therapie jetzt verfügbar – zu einem einmaligen Preis.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, das mehr als zwei Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen. Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels am Freitag (Ortszeit) bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben um eine Zulassung in Europa und in Japan.

Als Spinale Muskelatrophien werden nach Angaben des Friedrich-Baur-Instituts an der Ludwig-Maximilians-Universität München eine Gruppe von Erkrankungen bezeichnet, bei denen spezielle Nervenzellen im Rückenmark zugrunde gehen. Diese Motoneuronen steuern die Bewegungen von Muskeln. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Eiweiß, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist. Ohne das Eiweiß verkümmern die Nervenzellen.

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