Spinale Muskelatrophie

Evrysdi: Erste orale Therapieoption bei SMA APOTHEKE ADHOC, 14.08.2020 14:55 Uhr

Berlin - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Roche die Zulassung für das Medikament Evrysdi (Risdiplam) der Tochterfirma Genentech zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten erteilt. Es handelt sich dabei um die erste orale Therapie in dieser Indikation.

SMA ist eine seltene, aber tödlich verlaufende, neuromuskuläre Erbkrankheit, die sich auf die Muskelkraft und die Muskelbewegung auswirkt. Etwa eines von 10.000 Babys ist von der Krankheit betroffen. SMA wird durch eine Mutation des „Survival-Motor-Neuron-1-Gens" (SMN1) verursacht, die zu einem Mangel an SMN-Protein führt. Das Protein ist wichtig für die Funktion von Nerven und Muskeln – ohne SMN können die Nervenzellen nicht ordnungsgemäß funktionieren, dadurch entsteht schließlich eine Muskelschwäche. Je nach Ausmaß der Erkrankung können Betroffene nicht richtig gehen, sitzen, essen oder atmen.

Risdiplam behauptet sich in Studien

Evrysdi ist die erste orale Therapieform, die in dieser Indikation zugelassen ist. Es kann zu Hause täglich in flüssiger Form durch den Mund oder über die Ernährungssonde verabreicht werden. „Evrysdi bietet eine wichtige Behandlungsoption für Patienten mit SMA, nachdem vor weniger als vier Jahren die erste Behandlung für diese verheerende Krankheit genehmigt wurde", sagte Dr. Billy Dunn des Office of Neuroscience im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung. Evrysdi erhielt daher bereits die Orphan-Drug-Auszeichung. Die Zulassung wurde im Rahmen eines Priority-Reviews bearbeitet.

Die Wirksamkeit von Risdiplam wurde in zwei klinischen Studien bewertet. Die SMA-Studie mit Beginn des Kindesalters umfasste 21 Patienten, die zu Beginn der Studie ein Durchschnittsalter von 6,7 Monaten hatten. In dieser offenen Studie wurde die Wirksamkeit anhand der Fähigkeit festgestellt, mindestens fünf Sekunden ohne Unterstützung zu sitzen und ohne permanente Beatmung zu überleben. Nach 12-monatiger Behandlung konnten 41 Prozent der Patienten länger als fünf Sekunden alleine sitzen. Nach 23 oder mehr Monaten Behandlung lebten 81 Prozent der Patienten ohne permanente Beatmung.

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