Spinale Muskelatrophie

Spinraza gegen SMA zugelassen Nadine Tröbitscher, 20.06.2017 13:31 Uhr

Berlin - Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Motoneuronenerkrankung und zählt zu den seltenen Erkrankungen, die auf einen Gendefekt zurückzuführen ist. Im April sprach die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) die Zulassungsempfehlung für Spinraza aus. Im Juni kam das Arzneimittel nun auf den deutschen Markt.

Spinraza (Nusinersen, Biogen) ist eine Injektionslösung in der Stärke 2,4 mg/ ml. Die Injektion erfolgt als Lumbalpunktion in die Flüssigkeit, die das Rückenmark umgibt. Die Therapie erfolgt nach einem Behandlungsregime. Der Abstand zwischen den Behandlungen beträgt zunächst 14 Tage, dann 30 und 60 Tage. Anschließend wird Spinraza alle vier Monate verabreicht. Die Kosten für das erste Jahr liegen bei etwa 540.000 Euro, die Erhaltungstherapie wird auf etwa 270.000 Euro für drei Spritzen beziffert.

Da bislang keine medikamentöse Therapie der SMA zur Verfügung stand, wurden die Patienten nur mit unterstützenden Behandlungen zur Rehabilitation wie Physio- und Ergotherapietherapie versorgt.

Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Produktion von SMN-Protein in voller Länge normalisieren soll. Spinraza ändert das Spleißen der SMN2-RNA, die für die Bildung des Proteins benötigt wird. ASO sind kurze synthetische Stränge von Nukleotiden, die selektiv an die Ziel-RNA binden und die Genexpression regulieren. In der Folge wird die Bildung SMN-Protein in voller Länge gesteigert.

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