Spinale Muskelatrophie

Zolgensma: Markteinführung ab 1. Juli Alexandra Negt, 19.06.2020 11:08 Uhr

Berlin - Rund zwei Millionen US-Dollar (1,9 Millionen Euro) kostet aktuell das neuartige Gentherapeutikum Zolgensma der Firma Novartis in den USA. Es kommt als Einmaltherapie bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie zum Einsatz. Ab 1. Juli ist das Arzneimittel auch in Deutschland am Markt.

Zolgensma hat Ende Mai eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, nun kommt das derzeit teuerste Medikament der Welt ab Juli auch in Deutschland regulär auf den Markt. Seit Mai letzten Jahres hat Novartis die Zulassung für Zolgensma in den USA. Das Arzneimittel kann bei Babys und Kleinkindern zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt werden. Zolgensma sorgte bereits für viel Aufsehen: Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) ist es eines der teuersten Medikamente weltweit.

Eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren. Der Gendefekt führt zu einem frühzeitigen Untergang von Motoneuronen im Rückenmark. Als Folge kommt es zu Lähmungen und einer zunehmenden Atrophie der Muskulatur. Von dem Muskelschwund ist auch die Atemmuskulatur betroffen, sodass bereits Säuglinge künstlich beatmet werden. Bisher verlief die Erkrankung immer tödlich – Erkrankte haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von zwei bis fünf Jahren. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche.

Klinische Daten zu Zolgensma belegen ein längeres ereignisfreies Überleben. Auch fünf Jahre nach der Behandlung zeigt die neuartige Gentherapie Wirkung: Die Aufrechterhaltung der motorischen Fähigkeiten ist enorm. Bislang wurden etwa 500 Patienten weltweit behandelt. Verabreicht wird Zolgensma in einer einstündigen Infusion.

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