Zolgensma: Ärzte müssen Daten liefern

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Berlin - Zum ersten Mal verpflichtet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einen Hersteller, Daten zu seinem Arzneimittel in der klinischen Routine zu erheben und für eine Zusatznutzenbewertung auszuwerten. Mit der sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung sollen Informationen zu Nutzen- und Schadenspotential von Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), einer neuartigen Gentherapie gegen eine bestimmte Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, gesammelt werden.

Zolgensma war mit Auflagen seitens der europäischen Zulassungsbehörde auf den Markt gekommen. Aufgrund der begrenzten Aussagekraft der bisher vorhandenen klinischen Daten lässt sich der therapeutische Stand im Vergleich zu Behandlungsalternativen noch nicht abschließend bewerten. Dazu kommt der hohe Preis – Zolgensma ist mit Kosten in Millionenhöhe das teuerste Medikament der Welt. Der G-BA beschloss daher, dass Hersteller Novartis eine entsprechende Registerstudie planen und umsetzen muss, um die Evidenzlücken zu schließen.

Ärztinnen und Ärzte, die Zolgensma einsetzen wollen, werden daher verpflichtet, an der Datenerhebung teilzunehmen. So sollen möglichst vollständige Daten gesammelt werden, die nach Auswertung durch den Hersteller die Grundlage für eine erneute Zusatznutzenbewertung bilden. Möglich ist dieses Vorgehen durch eine gesetzliche Änderung im Jahr 2019.

„Wir bekommen immer früher zugelassene Arzneimittel mit immer schwächerer Evidenz in die Versorgung. Wir müssen versuchen – gerade bei Arzneimitteln gegen seltene Leiden –, die Balance zu halten zwischen dem Bedarf dringend benötigter Behandlungsalternativen und guter Evidenz zum langfristigen Zusatznutzen eines Arzneimittels“, so Professor Dr. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA. Die für die Zulassung und die initiale Bewertung verfügbaren Studien kämen an ihre Grenzen.

Zolgensma soll bei einmaliger Gabe das Fortschreiten der Muskelschwäche bei bestimmten SMA-Formen aufhalten. „Vergleichende langfristige klinische Daten dazu fehlen jedoch“, so Hecken. Der in diesem Herbst anstehende Beschluss des G-BA zum Zusatznutzen von Zolgensma könne entsprechend nur vorläufig sein. „Bisher hatten wir in dieser Situation nur die Möglichkeit, Beschlüsse zum Zusatznutzen zu befristen und dem Hersteller Hinweise zu benötigten Daten zu geben. Seit einer Gesetzesänderung 2019 können wir die Anwendung des Arzneimittels nun zwingend mit einer von uns vorgegebenen Fragestellung zur Datenerhebung aus der Versorgungspraxis verbinden. Mit den aus dem Behandlungsalltag der Patientinnen und Patienten gewonnenen Daten zum langfristigen Zusatznutzen wird der G-BA spätestens ab Sommer 2027 erneut über Zolgensma beraten.“

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