Trotz fehlender Zulassung in Deutschland

Zolgensma-Verlosung: PEI gibt grünes Licht dpa, 03.02.2020 12:38 Uhr

Langen/Basel - Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Heute hat das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) grünes Licht gegeben.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete heute die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

„Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen”, teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eins von 10.000 Kindern betroffen.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Mehr aus Ressort

Weiteres
Coronavirus

Neue Impfstoff-Strategie

Auf der Suche nach „Corona-Killerzellen“»

Erster Erfolg

Corona-Impfstoff zeigt Wirkung»

Aus für Mundschutz & Co.

Thüringen will Corona-Beschränkungen beenden»
Markt

Außendienst

Apotheken wünschen sich Vertreter zurück»

Fachmesse

Expopharm ist abgesagt»

Pharmakonzerne

Roche kauft DNS-Firma»
Politik

BMG räumt Probleme ein

Jede fünfte Schutzmaske war mangelhaft»

„Staatliche Aufgabe“

Kassen wollen Corona-Tests nicht bezahlen»

Corona-Krisenpaket

Familienbonus: 300 Euro je Kind»
Internationales

Schweiz

Brandstifter zerstört Apotheke»

Corona-Vakzine

USA bestellen Impfstoff bei AstraZeneca»

Österreich

Impfapotheke statt Impfpflicht»
Pharmazie

Sartan-Skandal

Amlodipin/Valsartan Betapharm: Zulassung ruht»

Globale Zusammenarbeit

Lehren aus Corona: Weltweite Beobachtungsforschung»

Teuerstes Medikament der Welt

Zolgensma vor deutschem Marktstart»
Panorama

Apotheker und Designer

„Apotheke-vor-Ort“-Masken»

Ausgefallene Schutzimpfungen

Wegen Corona: 80 Millionen Kleinkinder ungeimpft»

BÄK-Ärztestatistik 2019

Jeder fünfte Arzt ist über 60»
Apothekenpraxis

ApoRetrO – der satirische Wochenrückblick

Corona-Bonus auf Rezept»

Anerkennung fürs Team

Corona-Bonus: Apotheker schüttet 15.000 Euro aus»

Steuerfreie Sonderzahlung

Corona-Boni in jeder vierten Apotheke»
PTA Live

Nachhaltigkeit

Zuckerrohrverpackung und Kaffeesatz-Peeling»

Nicht so gut wie sein Ruf

Kokosöl: Unberechtigter Hype?»

„Ein außergewöhnliches, aber nicht verlorenes Semester“

Köln: 6-Tage-Woche für PTA-Schüler»
Erkältungs-Tipps

Wenn der Schädel brummt

Ursachen von Kopfschmerz»

Für Ärzte und medizinisches Personal

Leitlinien: Empfehlungen zur Therapie»

Viren und Bakterien

Wann ist eine Antibiose sinnvoll?»
Magen-Darm & Co.

Besondere Ernährungsformen

Low-carb und Keto: Verzicht auf Kohlenhydrate»

Gut gekaut ist halb verdaut

Mundhöhle: Startschuss für die Verdauung»

Komplikationen im Magen-Darm-Trakt

Blinddarmentzündung: Schmerzendes Anhängsel»
Kinderwunsch, Schwangerschaft & Stillzeit

Gebären während der Pandemie

Covid-19 und Geburt: Kein erhöhtes Infektionsrisiko»

Schwangerschaft und Covid-19

Kein erhöhtes Risiko für Ungeborene»

Wenn die Haut sich hormonell verändert

Schwangerschaftsexanthem – besondere Hautveränderung»
Medizinisches Cannabis

Cannabispreisverordnung

Tilray: „Auch wir haben auf die Änderungen reagiert“»

Die Inhaltsstoffe der Cannabispflanze

THC und CBD: Wo liegen die Unterschiede?»

Teil 1: Rezeptangaben und Sonderfälle

How to: Cannabisrezept»
HAUTsache gesund und schön

Mimikfalten, Krähenfüße & Co.

Hautalterung: Wenn Kollagen und Elastin schwinden»

Vorbereitung und Anwendungstipps

Selbstbräuner: Bräune aus der Tube»

Gut für die Umwelt

Nachhaltige Kosmetik»