Cystische Fibrose

Kaftrio: Dreifach-Kombi gegen Mukoviszidose Cynthia Möthrath, 14.07.2020 12:38 Uhr

Berlin - Demnächst könnte eine Dreifach-Kombinaton zur Behandlung der Mukoviszidose bei Patienten ab zwölf Jahren zur Verfügung stehen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat dem Hersteller Vertrex ein positives Votum für Kaftrio (Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor) zugesprochen.

Im Herbst vergangenen Jahres hatte Vertrex bereits die Zulassung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten. Dort wird die Kombination von Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor unter dem Namen Trikafta vertrieben. Es gibt bereits gute Erfahrungsberichte – auch die Studiendaten sind bislang sehr vielversprechend. So zeigt sich beispielsweise eine deutliche Verringerung der mukoviszidosetypischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer.

Bei den Betroffenen macht sich dies in in Bezug auf verschiedene Faktoren bemerkbar: Sie berichteten über einen deutlichen Rückgang der Schleimbildung in der Lunge, außerdem über eine Verringerung des Hustenreizes. Außerdem zeigten die Patienten ein besseres Allgemeinbefinden und eine Appetitsteigerung. Bei Untersuchungen konnten sich zudem die Lungenfunktionswerte verbessern – im Mittel sogar um 14 Prozent.

CFTR-Kanal als Wirkansatz

Bei Kaftrio handelt es sich um einen sogenannten „CFTR-Modulator“. Die drei enthaltenen Wirkstoffe wirken direkt am CFTR-Kanal. Dieser befindet sich in der Zellwand, bei Mukoviszidose-Betroffenen funktioniert er jedoch genetisch bedingt nicht richtig. Dadurch kommt es zu massiven Störungen im Wasser-Salz-Haushalt. Durch die Verbesserung der CFTR-Kanalfunktion wird der mukoviszidosetypische zähe Schleim, der die Lunge und andere Organe verklebt und schädigt, wieder verflüssigt. Tezacaftor und Elexacaftor gehören zur Gruppe der sogenannten Korrektoren. Diese unterstützen den Reifeprozess von CFTR-Kanal-Molekülen in der Zelle und bringt eine größere Anzahl an funktionalen Kanal-Molekülen zu ihrem Wirkort an der Zelloberfläche. Ivacaftor verstärkt diesen Effekt als sogenannter Potentiator. Ivacaftor aktiviert vorhandene Kanal-Moleküle an der Zelloberfläche. Korrektoren und Potentiatoren sind damit ursachenorientierte Medikamente. Die aktuellen Modulatoren beheben den Defekt jedoch nicht.

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