Mukoviszidose

Trikafta: Therapie-Durchbruch mit Dreifach-Kombi Alexandra Negt, 06.11.2019 14:02 Uhr

Berlin - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat das Arzneimittel Trikafta des Pharmaherstellers Vertrex zugelassen. Es handelt sich um die erste dreifache Kombinationstherapie (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose. 90 Prozent aller Erkrankten sprechen auf die neue Therapie an. Der Großteil der in den vergangenen Jahren zugelassenen Therapien kommt nur für kleine Patientengruppen in Frage.

Trikafta ist bei Mukoviszidose-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation wirksam. 90 Prozent aller Erkrankten weisen diese Mutation auf. Die Wirksamkeit wurde in zwei Studien nachgewiesen: Nach 24 Wochen verbesserte sich die Lungenfunktion der Patienten mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation im Vergleich zu Placebo signifikant um 14,3 Prozent ppFEV1 (forciertes exiratorisches Volumen in einer Sekunde) und es traten 63 Prozent weniger Lungenexazerbationen (akute Verschlechterungen) pro Jahr auf. Patienten mit zwei F508del-Mutationen wurden in einer separaten Studie für vier Wochen behandelt. Für diese Patienten zeigte sich eine Verbesserung der Lungenfunktion um 10 Prozent im Vergleich zu der bereits zugelassenen Zweifach-Kombination Tezacaftor und Ivacaftor.

Eine Packung enthält zwei verschiedene Arten von Tabletten: Die Orangenen sind mit T100 deklariert und enthalten alle drei Wirkstoffe. Die Einnahme von zwei Tabletten erfolgt morgens zum Frühstück. Die blauen Tabletten sind mit V150 markiert und enthalten nur Ivacaftor. Die Einnahme einer Tablette erfolgt zum Abendessen. Die Mahlzeiten sollten zur besseren Wirkstoffaufname stets Fett enthalten. Zwischen den beiden Einnahmen sollten mindestens 12 Stunden liegen.

In den USA wurde das Präparat nach einem beschleunigten Verfahren für Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Ein Antrag auf Zulassung für Europa liegt bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor. Für Patienten unter zwölf Jahren erfolgte auch in den USA noch keine Zulassung. Vertex teilte mit, dass bereits Studien mit sechs- bis elfjährigen Patienten gestartet sind. Studien mit Patienten unter sechs Jahren seien im Anschluss geplant.

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