EU-Zulassungsempfehlung

Symkevi bei Mukoviszidose APOTHEKE ADHOC, 31.07.2018 12:16 Uhr

Berlin - Vertrex erhält Zulassungsempfehlung für weiteres Mukoviszidose-Arzneimittel: Der Ausschuss Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung von Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor) empfohlen. Das Medikament trägt den Status Orphan drug.

Symkevi ist als Regime in Kombination mit Ivacaftor 150 mg zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen. Vorausgesetzt die Patienten sind homozygot für die F508del-Mutation oder heterozygot für die F508del-Mutation und weisen eine der folgenden 14 Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR-Gen) auf: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T. Das Arzneimittel wird morgens und abends mit einer fettreichen Mahlzeit eingenommen. In den USA ist das Arzneimittel bereits seit Februar und in Kanada seit Juni zugelassen.

Bei Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission wäre Symkevi das erste Medikament zur Behandlung des CFTR-Proteindefektes bei CF-Patienten, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen haben, die zu einer restlichen CTFR-Aktivität führen. Zudem biete das Arzneimittel neue Behandlungsoption für eine beträchtliche Anzahl von Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation.

Der Zulassungsantrag stützt sich auf die Phase-3-Studien Evolve und Expand. Die Studien schließen etwa 750 Probanden ein. Die Ergebnisse wurden im November vergangenen Jahres im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor Vorteile für verschiedene CF-Populationen bietet, einschließlich statistisch signifikanter Verbesserungen der Lungenfunktion. Außerdem bestätigen die Ergebnisse dem Arzneimittel ein allgemein gut verträgliches Sicherheitsprofil. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.

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