Phenylketonurie

Pegvaliase steht vor EU-Zulassung APOTHEKE ADHOC, 11.03.2019 07:56 Uhr

Berlin - Phenylektonurie zählt zu den seltenen Erkrankungen. Der Ausschuss Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat für Palynziq (Pegvaliase, BioMarin) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Palyziq könnte für die Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU) ab einem Alter von 16 Jahren auf den Markt kommen. Die PKU ist eine schwerwiegende erblich bedingte Stoffwechselerkrankung. Ursache der Störung des Eiweißstoffwechsels ist eine Genveränderung. Seit den 60er-Jahren werden alle Neugeborenen auf die Erkrankung untersucht.

Den Patienten fehlt das Enzym Phenylalaninhydroxylase (PAH), das die Aminosäure Phenylalanin – die in vielen proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist – zu Tyrosin abbaut. Kann der Körper Phenylalanin nicht abbauen, die Aminosäure reichert sich an und kann Probleme in Gehirn und Nervensystem verursachen. Die Betroffenen können neurologische und psychiatrische Störungen – einschließlich geistiger Behinderung, Angstzuständen und Depressionen – aufweisen. PKU ist nicht heilbar. Die Betroffenen müssen eine lebenslange Diät einhalten, die Nahrungsmittel mit wenig Phenyalanin enthält. Als Lebensmittel eignen sich vor allem Obst, Gemüse und eine industriell hergestellte eiweißarme Spezialnahrung. So soll die Phenylalaninaufnahme reduziert werden.

Die Diät einzuhalten, fällt den meisten Patienten jedoch schwer. Seit einigen Jahren ist mit Kuvan (Sapropterin, BioMarin) ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters zugelassen. Saproterin ist eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen.

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