Phenylketonurie

Biomarin bringt Palynziq

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Berlin -

Der Hersteller Biomarin erweitert sein Portfolio um das Pegvaliase-haltige Arzneimittel Palynziq. Das Medikament wird zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren angewendet. Im März hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Seit einigen Jahren hat Biomarin mit Kuvan (Sapropterin) bereits ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters auf dem Markt. Es handelt sich dabei um eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen. Das neu eingeführte Palynziq stellt somit die zweite mögliche Behandlungsoption für Betroffene dar.

Indiziert ist das Arzneimittel bei Patienten mit einem übermäßig hohen Phenylalaninspiegel von mehr als 600 µmol/L Blut trotz vorheriger Behandlung mit verfügbaren Behandlungsoptionen. Pegvaliase besitzt einen neuartigen Wirkmechanismus: Das pegylierte, rekombinante Enzym Phenylalanin-Ammoniak-Lyase kann Phenylalanin abbauen und so dessen Ansammlung im Körper verhindern und dadurch die Symptome lindern. In den USA hat Palynziq bereits im vergangenen Jahr die Zulassung erhalten.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in klinischen Phase-III-Studien bestätigt: Nach einer 18-monatigen Behandlung hatte die Mehrheit der Patienten einen Phenylalaninspiegel von weniger als 600 µmol/L. Außerdem besserten sich die kognitiven und psychiatrischen Symptome bei fortlaufender Behandlung. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Palynziq waren Gelenkschmerzen und Reaktionen an der Einstichstelle, einschließlich Erythem und Hautausschlag. Das Arzneimittel kann zu schweren systemischen Überempfindlichkeitsreaktionen führen, daher müssen Patienten über das Verhalten in einem solchen Fall und über die Benutzung eines Adrenalininjektors aufgeklärt werden. Ein solcher Injektor muss von den Patienten während der Behandlung stets bei sich getragen werden.

Das Arzneimittel ist als Injektionslösung zu 2,5 mg, 10 und 20 mg als auf dem Markt und kommt mit einem AVK von jeweils 516,71 Euro daher. Die höchste Stärke gibt es zudem als 10er-Packung, diese kostet 4960,12 Euro. Zu Beginn wird Palynziq mit einer wöchentlichen Dosis von einmal 2,5 mg für eine Dauer von vier Wochen verabreicht. Danach werden Stärke und Häufigkeit der Injektion schrittweise bis zu einer Dosis von maximal 60 mg einmal täglich erhöht, bis die gewünschten Phenylalaninspiegel erreicht wurden.

PKU ist eine seltene, erblich bedingte Stoffwechselerkrankung. Seit den 60er-Jahren werden alle Neugeborenen auf die Erkrankung getestet. Ursache der Störung ist eine Genveränderung, welche den Eiweißstoffwechsel beeinflusst: Den Patienten fehlt das Enzym Phenylalaninhydroxylase (PAH), das die Aminosäure Phenylalanin – die in vielen proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist – zu Tyrosin abbaut.

Kann der Körper Phenylalanin nicht abbauen, reichert sich die Aminosäure an und kann Probleme in Gehirn und Nervensystem verursachen. Die Betroffenen können neurologische und psychiatrische Störungen – einschließlich geistiger Behinderung, Angstzuständen und Depressionen – aufweisen. PKU ist nicht heilbar: Die Betroffenen müssen eine lebenslange Diät einhalten und dürfen nur Nahrungsmittel zu sich nehmen, die wenig Phenyalanin enthalten. Dazu gehören vor allem Obst, Gemüse und eine industriell hergestellte eiweißarme Spezialnahrung. Eine solche Diät einzuhalten, fällt den meisten Patienten jedoch schwer.

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