Phenylketonurie

Biomarin bringt Palynziq APOTHEKE ADHOC, 19.07.2019 08:37 Uhr

Berlin - Der Hersteller Biomarin erweitert sein Portfolio um das Pegvaliase-haltige Arzneimittel Palynziq. Das Medikament wird zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren angewendet. Im März hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Seit einigen Jahren hat Biomarin mit Kuvan (Sapropterin) bereits ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters auf dem Markt. Es handelt sich dabei um eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen. Das neu eingeführte Palynziq stellt somit die zweite mögliche Behandlungsoption für Betroffene dar.

Indiziert ist das Arzneimittel bei Patienten mit einem übermäßig hohen Phenylalaninspiegel von mehr als 600 µmol/L Blut trotz vorheriger Behandlung mit verfügbaren Behandlungsoptionen. Pegvaliase besitzt einen neuartigen Wirkmechanismus: Das pegylierte, rekombinante Enzym Phenylalanin-Ammoniak-Lyase kann Phenylalanin abbauen und so dessen Ansammlung im Körper verhindern und dadurch die Symptome lindern. In den USA hat Palynziq bereits im vergangenen Jahr die Zulassung erhalten.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in klinischen Phase-III-Studien bestätigt: Nach einer 18-monatigen Behandlung hatte die Mehrheit der Patienten einen Phenylalaninspiegel von weniger als 600 µmol/L. Außerdem besserten sich die kognitiven und psychiatrischen Symptome bei fortlaufender Behandlung. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Palynziq waren Gelenkschmerzen und Reaktionen an der Einstichstelle, einschließlich Erythem und Hautausschlag. Das Arzneimittel kann zu schweren systemischen Überempfindlichkeitsreaktionen führen, daher müssen Patienten über das Verhalten in einem solchen Fall und über die Benutzung eines Adrenalininjektors aufgeklärt werden. Ein solcher Injektor muss von den Patienten während der Behandlung stets bei sich getragen werden.

  • 1
  • 2

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Weiteres
Markt

Führungswechsel

Menarini ernennt neue CEO»

Ende 2021

Astra-Zeneca schließt Produktion in Wedel»

Naturkosmetik

Nach Sommer: Weleda sucht neuen Chef»
Politik

Apotheken-EDV

Kammer-Umfrage: Das denken die Kollegen über Securpharm»

Adexa zum PTA-Gesetz

„Bürokratisch und völlig realitätsfremd“»

Biosimilars und Hämophilie

BMG korrigiert Fehler im GSAV»
Internationales

Purdue-Insolvenz

Mundipharma: Eigentümerfamilie schafft eine Milliarde beiseite»

DisposeRx

Altmedikamente: Gelklumpen statt Toilette»

12-Milliarden-Vergleich

Purdue: 1,5 Milliarden für Mundipharma»
Pharmazie

Lieferengpässe

Jodthyrox fehlt noch bis März»

Aktinische Keratose

Bepanthen unterstützt Laserverfahren»

Novartis

Neue Studienresultate zu Diabetes-Therapie»
Panorama

Bundeszentrale

Pille und Kondom meistgenutzte Verhütungsmittel»

Digitale Beratungsgespräche

Apotheker sollen „agieren statt reagieren“»

Down-Syndrom

Wie funktioniert der Trisomie-Bluttest?»
Apothekenpraxis

WIRKSTOFF.A

Let's talk about Homöopathie»

Länderkammer

Bundesrat: Mehrheit für Rx-Versandverbot»

Retouren

Sanacorp verlangt Kühlprotokolle»
PTA Live

Hypertonie

Fresh-up: ACE-Hemmer»

PTA Reform

ABDA: PTA an der Leine halten  »

PTA Lehranstalt Köln

Manege frei: 50 Jahre „Circus Pharmaceuticus“»
Erkältungs-Tipps

Bakterielle Infektionen

Mittelohrentzündung: Superinfektion des Ohrs»

Atemwegserkrankungen

Wenn der Hals dick wird»

Psychogene Erkrankungen

Wenn die Psyche Husten hat»
Magen-Darm & Co.

Verdauungsenzyme

Lipase & Co: Essentiell für die Verdauung»

Verdauungsorgane

Bauchspeicheldrüse: Ein Organ, zwei Funktionen»

Brechdurchfall

Noroviren: Gefürchtet in Kita und Krankenhaus»
Kinderwunsch & Stillzeit

Kinderwunsch und Schwangerschaft

Schilddrüse: Problemfaktor in der Schwangerschaft? »

Supplemente in der Schwangerschaft

Folat, Jod & Co.»

Der weibliche Zyklus

Von Hormonen, Eisprung und Menstruation»