Behandlungserfolg mittels Gentherapie

Endlich heilbar: Zwei Jahre Luxturna

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Berlin -

Im April 2019 erhielt Novartis die EU-Zulassung für Luxturna. Bei dem Medikament handelt es sich um eine Gentherapie für Menschen, die an bestimmten erblich bedingten Netzhautdystrophien leiden. Die Therapie kann das Erblinden im Kleinkindalter verhindern.

Seit der Zulassung von Luxturna kann die erblich bedingte Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht, therapiert werden. Vor der Markteinführung von Luxturna standen keine Behandlungsoptionen zur Verfügung. Das Arzneimittel zählt zu den Gentherapien. Als Vektor enthält Luxturna Voretigen Neparvovec. Dieser wird mittels rekombinanter DNA-Techniken gewonnen.

Die Erkrankung ist selten. Eines von rund 33.000 bis 50.000 Neugeborenen kommt statistisch gesehen mit der sogenannten Leber’schen kongenitalen Amaurose auf die Welt. Die Betroffenen erblinden im Kleinkindalter, zum Teil liegt bereits zum Zeitpunkt der Geburt eine starke Seheinschränkung vor. „Dieser Gendefekt führt dazu, dass sich der Sehfarbstoff in den lichtempfindlichen Zellen der Augennetzhaut nicht ausreichend regeneriert“, erklärt Professor Dr. Frank Holz, Direktor der Universitäts-Augenklinik Bonn und Vorsitzender der Stiftung Auge. „Dieser Prozess ist jedoch die Grundlage dafür, dass wir scharf und Farben sehen können.“

Erfüllt das Kind alle Voraussetzungen für eine Behandlung, so wird das Gentherapeutikum in einem einmalig durchgeführten mikrochirurgischen Verfahren nach Entfernung des Glaskörpers unter die Netzhaut am Augenhintergrund injiziert. „Bundesweit führen nur drei Behandlungszentren – die Universitäts-Augenkliniken in Bonn, München und Tübingen – diese hochspezialisierte Operation durch“, erklärt Holz.

Alle Zentren sind sehr zufrieden mit Luxturna. „Der Therapieansatz funktioniert. Bisher konnten wir nichts Nachteiliges beobachten. Vor allem bei Dunkelheit und schlechten Lichtverhältnissen können sich die Patienten nach der Operation besser orientieren. Insgesamt gewinnen sie durch die Therapie ein großes Stück Lebensqualität“, berichtet Holz. Nach dem Eingriff werden die Patienten 15 Jahre lang von Augenärzten nachbetreut, um den Effekt der Therapie zu überwachen und mögliche Nebenwirkungen frühzeitig zu erkennen. „Nach derzeitigem Kenntnisstand hält der Therapieeffekt mindestens vier Jahre lang an – solange wurden bisher Patienten nachuntersucht – ohne dass Nebenwirkungen oder Komplikationen auftreten“, so Holz. Die Kosten des Medikamentes für beide Augen belaufen sich auf 600.000 Euro. Die Kosten trägt die Krankenkasse.

 

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