Gentherapie gegen Erblindung

Novartis launcht Luxturna APOTHEKE ADHOC, 22.04.2019 07:54 Uhr

Berlin - Zur Monatsmitte launcht Novartis Luxturna (5x1012 Vektorgenome/ml) als Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung. Das Präparat ist zur Therapie einer seltenen Form von vererbbarem Sehverlust zugelassen.

Luxturna wird zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten eingesetzt, die einen Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie vorweisen, die auf einer nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutation beruht. Die Gentherapie kommt in Frage, wenn die Betroffenen noch über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen. Den Patienten wird mit Luxturna das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Zellen der Netzhaut eingesetzt.

Die Auslieferung soll noch in diesem Monat erfolgen. Allerdings werden die tiefgefrorenen Duchstechflaschen direkt an die Kliniken geliefert. Konzentrat und Lösungsmittel müssen bei ≤ -65° Celsius gelagert und transportiert werden. Nach dem Auftauen und der Verdünnung ist die Lösung maximal vier Stunden bei Raumtemperatur (weniger als 25°) haltbar.

Voretigen Neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der durch rekombinante DNA-Techniken aus einem natürlich vorkommenden adenoassoziierten viralen Vektor gewonnen wird. Dieser dient als Transportvehikel für die cDNA des humanen retinalen Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Proteins in die Retina. RPE65 ist in den retinalen Pigmentepithelzellen lokalisiert und wandelt all-trans-Retinol in 11-cis-Retinol um, das im Sehzyklus zum Chromophor 11-cis-Retinol umgewandelt wird. Diese Schritte spielen bei Umwandlung eines Lichtphotons in ein elektrisches Signal eine entscheidende Rolle spielt. Mutationen im RPE65-Gen können folglich zu einem Sehverlust führen und den Sehzyklus blockieren. Mit der Zeit können toxische Zwischenprodukte akkumulieren und zum Zelltod von Photorezeptoren führen.

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