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Hämophilie B

EMA: Beschleunigte Beurteilung für Gentherapie

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Berlin -

Die Hämophilie B, auch Bluterkrankheit genannt, ist eine erblich bedingte Erkrankung. Aufgrund der X-chromosomalen Vererbung der Gerinnungsfaktoren erkranken fast nur männliche Säuglinge. Aktuell gewährt die EMA die beschleunigte Beurteilung einer neuen experimentellen Gentherapie von CSL Behring.  

Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA gewährt einer neuen Gentherapie von CSL Behring zur Behandlung der Hämophilie B eine beschleunigte Beurteilung. Dieses Vorgehen kommt immer dann zum Einsatz, wenn es sich um ein Arzneimittel mit großem Interesse für die öffentliche Gesundheit handelt und eine Markteinführung eine Innovation innerhalb der Therapie darstellt.

Bei der Hämophilie B fehlt der Faktor IX. Ohne diesen Faktor findet keine ausreichende Blutgerinnung statt. Die Hämophilie B ist die seltenere Form der klassischen Hämophilien. Da die Erkrankung X-Chromosomal-rezessiv vererbt wird, erkrankne fast ausschließlich männliche Säuglinge. Behandelt wird die Hämophilie B aktuell durch Faktor-Substitution. Heilbar ist die Erkrankung nicht.

Innovative Therapie

Der Wirkstoff der Gentherapie ist Etranacogene dezaparvovec. Es handelt sich um eine experimentelle Gentherapie die aktuell in der klinischen Phase-III-Studie Hope-B untersucht wird. Bisherige Ergebnisse der Zulassungsstudie sind positiv: Der primäre Endpunkt konnte erreicht werden. Dieser war definiert als die Nichtunterlegenheit bei einer annualisierten Blutungsrate nach stabiler Faktor-IX-Aktivität (FIX). Die Bewertung erfolgte nach 18 Monaten nach einer Einzeldosis. Auch der sekundäre Endpunkt konnte erreicht werden. Innerhalb der Studie zeigte sich, dass eine statistische Überlegenheit bei der Reduzierung der annualisierten Blutungsrate im Vergleich zur Basistherapie mit FIX vorliegt.

Die Gentherapie mit dem Inhaltsstoff Etranacogene dezaparvovec hat von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA bereits den Status der Breakthrough-Therapy erhalten. Von der EMA wurde das Mittel von CSL Behring in das Priority Medicine (PRIME)-Programm für ungedeckten medizinischen Bedarf aufgenommen.

Die Gentherapie soll Menschen mit Hämophilie B helfen, potenziell jahrelang funktionelle Spiegel an Faktor IX im Blut aufweisen zu können. Sollte die Therapie zugelassen werden, so könnten Patienten auf zahlreiche intravenöse Faktor-Verabreichungen verzichten – daraus resultiert eine gesteigerte Lebensqualität für jeden einzelnen Betroffenen. Durch die Anregung der körpereigenen Faktor-Produktion handelt es sich bei der Gentherapie praktisch um eine funktionelle Heilung der Erkrankung.

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