Beta-Thalassämie

Zynteglo: Lebenslang ohne Blutransfusionen Alexandra Negt, 08.02.2020 09:03 Uhr

Berlin - Bluebird Bio führt mit Zynteglo die weltweit erste Gentherapie zur Behandlung der transufsionsabhängigen ß-Thalassämie ein. Das erste qualifizierte Behandlungszentrum ist das Universitätsklinikum Heidelberg – hier können Patienten die einmalige Behandlung erhalten. Ziel der Therapie ist es, dass Betroffene keine monatlichen Bluttransufsionen mehr benötigen.

Aktuell wird die ß-Thalassämie mit Transfusionen behandelt – diese Therapieform lindert nur die Symptome. Als kurative Therapieoption kommt eine Stammzelltransplantation in Frage. Doch kann das Auffinden eines passenden Spenders schwierig sein. Außerdem kann eine Transplantation mit schweren Nebenwirkungen verbunden sein. „Die Einführung von Zynteglo auf dem deutschen Markt stellt den Beginn einer Zeitenwende für Patienten mit TDT und ihre Angehörigen dar: TDT-Patienten haben jetzt die Chance, durch eine einmalige Behandlung potenziell lebenslang transfusionsunabhängig zu werden“, sagt Susanne Digel, General Manager bei Bluebird Bio.

Die Behandlung wird zunächst nur am Universitätsklinikum Heidelberg angeboten. Insgesamt sind drei qualifizierte Behandlungszentren in Deutschland geplant. TDT ist eine seltene Erbkrankheit – aufgrund der eng definierten Indikation kommt nur eine kleine Anzahl von Patienten für die Behandlung in Frage. Bluebird Bio will durch die begrenzte Anzahl an Behandlungszentren die Qualitätssicherung und Routine optimieren. „Für eine optimale Versorgung der Patienten ist es enorm wichtig, dass wir in einem engen Netzwerk von qualifizierten Behandlungszentren mit den Thalassämie behandelnden Ärzten in Krankenhäausern und im niedergelassenen Bereich zusammenarbeiten“, so Digel.

Im Juni wurde Zynteglo von der EU-Kommission zugelassen, die ersten Patienten werden voraussichtlich in den kommenden Wochen behandelt. Der Preis wird knapp 1,6 Millionen Euro betragen. Eine Studie aus dem Jahr 2018 testete das Arzneimittel an zehn Patienten – acht von ihnen benötigen seitdem keine Bluttransfusionen mehr. Zynteglo enhält eine genetisch modifizierte, autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population. Diese enthält transduzierte hämatopoetische Stammzellen.

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