Gentherapie

Genschere Crispr/Cas9 erfolgreich angewendet dpa, 22.11.2019 09:37 Uhr

Berlin - In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine zwanzigjährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit erstmals therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg am Mittwochabend mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. 

Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. „Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“,sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg. Der Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie, Boris Fehse, äußerte sich erfreut aber auch skeptisch, denn es seien aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten veröffentlicht worden.

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. „Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und-Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Studie beteiligt war. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.

Bei Betroffenen einer Beta-Thalassämie wird nicht ausreichend Sauerstoff über die Blutkörperchen in den Körper transportiert,wodurch ein Sauerstoffmangel entsteht. Bei der Therapie der Uniklinik Regensburg werden Patienten blutbildende Stammzellen entnommen und in einem Labor durch das Crispr/Cas9-Verfahren bearbeitet. Anschließend werden dem Patienten seine genveränderten Zellen zugeführt. Die neuen Blutstammzellen beginnen funktionstüchtige Blutzellen zu bilden. Dabei wird kein Gendefekt korrigiert, sondern ein alternatives Genzur Hämoglobinbildung aktiviert, das im Fötus bereits aktiv war.

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