Hämoglobinurie

FDA-Zulassung für Ravulizumab APOTHEKE ADHOC, 16.01.2019 13:21 Uhr

Berlin - Alexion hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Ultomiris (Ravulizumab) erhalten. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der parxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) indiziert.

Die PNH ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die auf eine somatische Mutation im PIG-A-Gen zurückgeführt werden kann. Diese kann in einer oder mehreren multipotenten hämatopoetischen Stammzellen des Knochenmarks auftreten. Die Erkrankung ist von einer Zerstörung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet und kann in jedem Alter auftreten. Das Durchschnittsalter liegt jedoch bei etwa 30 Jahren, wobei die Diagnosestellung zwischen einem und fünf Jahren in Anspruch nehmen kann.

Die Patienten können unter verschiedenen Symptomen leiden. Dazu zählen Müdigkeit, Atemnot, Bauchschmerzen, dunkler bis roter Urin und Anämie. Außerdem können Thrombosen als Folge einer chronischen Hämolyse auftreten. Diese sind im ganzen Körper möglich, können alle Organe schädigen und schließlich zum Tod führen. 20 bis 35 Prozent der Patienten versterben trotz Transfusionen und Antikoagulantien innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach Diagnosestellung. Die PNH führt nicht nur zu Anämie und Thrombosen, sondern auch zu Panzytopenie und Thrombozytopenie.

Ultomiris ist der erste lang wirksame C5-Inhibitor. Das Orphan Drug wird alle acht Wochen verabreicht und hemmt das C5-Protein in der terminalen Komplementkaskade. Der monoklonale Antikörper ist in den USA zur Behandlung von erwachsenen PNH-Patienten zugelassen. Zulassungsanträge in Europa und Japan wurden bereits eingereicht und werden geprüft.

  • 1
  • 2

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Weiteres
Markt

eRezept-Projekt

Teleclinic schießt gegen Kry und DocMorris»

Pharmadienstleister

Sartorius kauft in Israel»

Apotheken-Apps

Phoenix klebt Plakate für „Deine Apotheke“»
Politik

Registrierkassengesetz

Papierindustrie gibt Entwarnung: Kein Extra-Mülleimer für Bons»

Westfalen-Lippe

Erschreckende Bilanz: 100 Schließungen in zwei Jahren»

Eppendorfer Dialog

Hennrich: Der Regel-Apotheker lebt in der alten Welt»
Internationales

Lohnhersteller

Rentschler: Pleite in Österreich»

Streit um Apothekerpreise

Ramschpreis für EllaOne: Apotheken unter Beschuss»

Alexa macht jetzt Medikationsmanagement

Amazon kooperiert mit Omnicell und Apothekenkette»
Pharmazie

Lungenkrebs

Weitere US-Zulassung für Tecentriq»

Neurodegenerative Erkrankungen

Parkinson: Proteinablagerungen als Therapieansatz?»

Rückruf

Fagron: Colistinsulfat und Chloramphenicol müssen zurück»
Panorama

Nikolaus-Aktion

400 Stiefel im Abholerregal»

Auszeichnung für Svenja Lücke

Amtlich: Stifts-Apotheke hat die beste PKA»

Umstrittenes Experiment

Gen-Babys: Manuskripte werfen Zweifel auf»
Apothekenpraxis

Positionspapier gegen Lieferengpässe

Bestandsabfrage für Apothekenkunden»

Verunreinigung

Metformin: Kommt das NDMA aus dem Blister?»

Verunreinigungen

NDMA: Jetzt auch Metformin betroffen»
PTA Live

Spendenaktion

Metalheads and Pets: PTA engagiert sich fürs Tierheim»

PTA-Preis

Avie prämiert „die stillen Helden in der Apotheke“»

Wundversorgung

Fünf Tipps zur Pflasterauswahl»
Erkältungs-Tipps

Halsentzündungen

Seitenstrangangina: Selten aber schmerzhaft»

Erkältungs-Tipps

Anatomische Erkältungsreise – Lunge und Bronchien»

Lästige Begleiterscheinung

Schnarchen durch Erkältung»
Magen-Darm & Co.

Funktionelle Magen-Darm-Beschwerden

Reizmagen: Vielseitiger Symptomkomplex»

Magen-Darm-Beschwerden bei Kindern

Dreimonatskoliken: Schreiattacken mit unklarer Ursache»

Pro-, Prä-und Synbiotika

Nahrung für die Darmflora»
Kinderwunsch & Stillzeit

Tabuthema Pilzinfektionen

Vaginalpilz in der Schwangerschaft»

Wochenbettdepression

Vom Tief nach der Geburt»

Behördengänge

Geburtsurkunde, Krankenkasse & Co. – An alles gedacht?»