Hämoglobinurie

FDA-Zulassung für Ravulizumab APOTHEKE ADHOC, 16.01.2019 13:21 Uhr

Berlin - Alexion hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Ultomiris (Ravulizumab) erhalten. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der parxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) indiziert.

Die PNH ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die auf eine somatische Mutation im PIG-A-Gen zurückgeführt werden kann. Diese kann in einer oder mehreren multipotenten hämatopoetischen Stammzellen des Knochenmarks auftreten. Die Erkrankung ist von einer Zerstörung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet und kann in jedem Alter auftreten. Das Durchschnittsalter liegt jedoch bei etwa 30 Jahren, wobei die Diagnosestellung zwischen einem und fünf Jahren in Anspruch nehmen kann.

Die Patienten können unter verschiedenen Symptomen leiden. Dazu zählen Müdigkeit, Atemnot, Bauchschmerzen, dunkler bis roter Urin und Anämie. Außerdem können Thrombosen als Folge einer chronischen Hämolyse auftreten. Diese sind im ganzen Körper möglich, können alle Organe schädigen und schließlich zum Tod führen. 20 bis 35 Prozent der Patienten versterben trotz Transfusionen und Antikoagulantien innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach Diagnosestellung. Die PNH führt nicht nur zu Anämie und Thrombosen, sondern auch zu Panzytopenie und Thrombozytopenie.

Ultomiris ist der erste lang wirksame C5-Inhibitor. Das Orphan Drug wird alle acht Wochen verabreicht und hemmt das C5-Protein in der terminalen Komplementkaskade. Der monoklonale Antikörper ist in den USA zur Behandlung von erwachsenen PNH-Patienten zugelassen. Zulassungsanträge in Europa und Japan wurden bereits eingereicht und werden geprüft.

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