Huntington-Krankheit

Roche erhält Prime-Status für Prüfsubstanz APOTHEKE ADHOC, 09.08.2018 17:29 Uhr

Berlin - Eine Heilung für die Huntington-Krankheit (HK) gibt es derzeit nicht. Auch fehlt eine zugelassene Behandlungsoption der eigentlichen Ursache – eine Mutation im Huntington-Protein (HTT). Die von Roche und Ionis Pharmaceuticals entwickelte Prüfsubstanz RG6042 hat das Potential, die erste Therapie zu sein, die kausal gegen die tödlich verlaufende Krankheit wirkt.

Arzneimittel, denen ein bedeutender Behandlungsvorteil gegenüber den am Markt verfügbaren Therapien zugesprochen wird oder von denen Patienten ohne Behandlungsoptionen profitieren können, können von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Prime-Status (Priority Medicines) erhalten. Somit soll den Betroffenen der Zugang zum Arzneimittel schneller ermöglicht werden.

RG6042 hat von der EMA diesen Status erhalten. Grundlage sind die Ergebnisse einer explorativen exploratorischen Phase-I/IIa-Studie. Diese zeigte eine signifikante Verringerung des mutierten HTT (mHTT), das für den Abbau der Nervenzellen im Gehirn verantwortlich gemacht wird. Die Studie belegt eine mittlere Abnahme des spezifischen Huntington-Proteins im Liquor von erwachsenen Patienten um 40 bis 60 Prozent, wenn diese über einen Zeitraum von drei Monaten mit den zwei höchsten Dosen der Prüfsubstanz behandelt wurden. Auch in Bezug auf die Verträglichkeit gibt es positive Ergebnisse.

Roche wird nun eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie initiieren, die Sicherheit und Wirksamkeit von RG6042 ermitteln und zeigen soll, dass der Wirkstoff das Fortschreiten der Erkrankung bei erwachsenen Patienten verlangsamen kann.

Die Prüfsubstanz ist ein modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO) der zweiten Generation und vermag die Bildung und Konzentration des mHTT-Proteins zu reduzieren, da es gezielt an der menschlichen HTT-mRNA angreift. RG6042 ist laut Roche die in der klinischen Entwicklung am weitesten fortgeschrittene Substanz, die gezielt am mHTT ansetzt.

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