Mukoviszidose

Trikafta: Therapie-Durchbruch mit Dreifach-Kombi Alexandra Negt, 06.11.2019 14:02 Uhr

Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung. In Deutschland werden laut Helmholtz-Zentrum München jährlich 200 Kinder mit der Erkrankung geboren. Fehlerhafte Chlorid-Kanäle auf der Oberfläche von Zellen sorgen dafür, dass Flüssigkeiten in allen Organen (Bronchien, Bauchspeicheldrüse, Verdauungstrakt, Schweißdrüsen) zähflüssiger werden. Der hochviskose Schleim kann nicht mehr richtig abfließen. Als Folge kann es zu einer vermehrten Besiedlung mit Keimen kommen. Zu den häufigsten Symptomen gehören Dauerhusten, Verdauungsbeschwerden und rezidivierende Lungenentzündungen. Bislang ist die Stoffwechselerkrankung nicht heilbar. Betroffene erhalten in regelmäßigen Abständen verschieden kombinierte Antibiotika. Die Krankheit wird durch Mutationen am Gen CFTR verursacht.

Trikafta ist bei Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation wirksam. 90 Prozent aller Erkrankten weisen diese Mutation auf. Durch die Kombination der drei Wirkstoffe wird eine erhöhte Wirksamkeit erreicht. In Studien wurde der Schweißchlorid-Wert um über 40 mmol/l reduziert. Dieser Wert gibt Hinweise darauf, dass die bei Mukoviszidose defekte CFTR-Kanalfunktion teilweise wiederhergestellt wurde. Tezacaftor und Elexacaftor gehören zur Gruppe der sogenannten Korrektoren. Dieser unterstützt den Reifeprozess von CFTR-Kanal-Molekülen in der Zelle und bringt eine größere Anzahl an funktionalen Kanal-Molekülen zu ihrem Wirkort an der Zelloberfläche. Ivacaftor verstärkt diesen Effekt als sogenannter Potentiator. Ivacaftor aktiviert vorhandene Kanal-Moleküle an der Zelloberfläche.

Korrektoren und Potentiatoren zählen zur Gruppe der CFTR-Modulatoren und sind damit ursachenorientierte Medikamente. Die aktuellen Modulatoren beheben den Defekt jedoch nicht; Experten gehen jedoch von einer positiven Beeinflussung des Krankheitsverlaufs durch die neue Dreifachkombination aus. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Trikafta gehören Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Ausschläge, erhöhte Leberenzyme, erhöhte Kreatin-Phosphokinase-Werte, Rhinitis und Sinusitis sowie erhöhte Bilirubin-Werte.

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