Cablivi/Mepsevii/Veyvondi/Vyxeos

Vier Orphan Drugs empfohlen APOTHEKE ADHOC, 04.07.2018 14:27 Uhr

Berlin - EU-Zulassung für vier Orphan Drugs empfohlen: Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) spricht positive Empfehlungen für Cablivi (Caplacizumab, Ablynx), Mepsevii (Vestronidase alfa, Ultragenyx), Veyvondi (Vonicog alfa, Baxalta) und Vyxeos (Daunorubicin/Cytarabin, Jazz Pharmaceuticals) aus.

Cablivi könnte für die Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) auf den Markt kommen. Das Arzneimittel wird dann als Pulver zu 10 mg Caplacizumab und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zur Verfügung stehen.

Caplacizumab ist ein humanisierter bivalenter Nanokörper, der die Interaktion zwischen dem Van-Willebrand-Faktor (VWF) und Thrombozyten hemmt. Die vom VWF vermittelte Plättchenadhäsion – die typisch für aTTP ist – wird unterbunden. Gleichzeitig werden der Faktor-VIII-Spiegel reduziert und der Gesamt-VWF-Antigenspiegel verringert. Blutungen können als häufigste unerwünschte Arzneimittelwirkung auftreten.

Veyvondi wurde für die Behandlung des VWF-Syndroms empfohlen, vorausgesetzt Desmopressin ist allein nicht ausreichend wirksam. Hierbei handelt es sich um eine angeborene Störung der Blutstillung, die auf das Fehlen oder Bildungsstörung des VWF zurückzuführen ist. VWF spielt als Trägerprotein des Blutgerinnungsfaktors VIII eine wichtige Rolle bei der Blutstillung.

Vonicog alfa ist ein rekombinanter humaner VWF und besitzt die Fähigkeit, die Blutplättchenadhäsion am Endothel an der Stelle der Schädigung des Blutgefäßes wiederherzustellen und den Faktor-VIII-Mangel zu korrigieren. Veyvondi könnte zur Behandlung und Prävention von Blutungen, die im Rahmen einer Operation auftreten, eingesetzt werden. Das Arzneimittel könnte als Injektionslösung zu 650 beziehungsweise 1300 I.E. auf den Markt kommen.

  • 1
  • 2

APOTHEKE ADHOC Debatte