Oxlumo: Neue Therapieoption bei primärer Hyperoxalurie

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Berlin - Zur Behandlung der Primären Hyperoxalurie des Typ 1 steht nun ein neuer Wirkstoff zu Verfügung. Der Hersteller Alnylam Netherlands hat eine subcutan zu apllizierende Injektionslösung mit Lumasiran auf den Markt gebracht. Das Fertigarzneimittel Oxlumo kann bei allen Altersklassen angewendet werden.

Oxlumo (Lumasiran) wird zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 angewendet. Der Wirkstoff senkt den Oxalatspiegel im Urin bei Kindern und Erwachsenen. Der Wirkmechanismus zielt auf die Oxalatüberproduktion in der Leber ab, direkt am Entstehungsort. Denn bei der Unterform des Typ 1 produziert die Leber zu viel Oxalat. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine sogenannte doppelsträngige small interfering RNA (siRNA). Diese Verbindung ist in der Lage, den Glykolat-Oxidase (GO)-Enzymspiegel zu senken. Dies geschieht dadurch, dass die siRNA in den Leberzellen durch RNA-Interferenz auf die mRNA des Gens Hydroxysäureoxidase 1 abzielt. Dieses Gen ist verantwortlich für die Codierung der Glykolat-Oxidase.

Die dauerhaft erhöhte Ausscheidung von Oxalsäure im Urin kann zu einer immer wiederkehrenden Urolithiasis, also einer Nierensteinerkrankung, führen. Im fortgeschrittenen Stadium folgt eine Nephrokalzinose, also eine Nierenverkalkung mit Verlust der Nierenfunktion. Oxlumo hemmt die Oxalatbildung und trägt somit zu einer Linderung der Erkrankung bei. Heilbar ist die primäre Hyperoxalurie bisher nicht. Nur Organtransplantationen können die Stoffwechselerkrankung eliminieren.

„Die heutige Markteinführung von Lumasiran ist eine sehr ermutigende Nachricht für all diejenigen, die mit dieser extrem seltenen, potenziell lebensbedrohlichen Krankheit leben und oft einen langen Leidensweg hinter sich haben“, sagt Hannes Schmeil, General Manager von Alnylam Germany. „Bisher gab es in Deutschland noch keine Behandlungsmöglichkeit für die primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1), die die Überproduktion von Oxalat nachhaltig und dauerhaft reduzieren konnte. Patienten und Patientinnen können mit Lumasiran nun ein Stück Lebensqualität zurückgewinnen“.

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