Homozygote familiäre Hypercholesterinämie

Evkeeza ist verfügbar

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Berlin -

Der US-Hersteller Ultragenyx gibt die Einführung von Evkeeza (Evinacumab) in Deutschland bekannt.

Evkeeza wurde bereits im Juni 2021 von der EU-Kommission zugelassen als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Ab dem 1. September ist Evkeeza in Deutschland verfügbar und voll erstattungsfähig.

Als erster zugelassener monoklonaler Antikörper zur Inhibition des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3) hat Evkeeza einen völlig neuen Wirkansatz. Evkeeza wird als intravenöse Infusion über die Dauer von 60 Minuten alle vier Wochen verabreicht. Diese Therapie steht jetzt in Deutschland zur Verfügung. „Die Neueinführung von Evkeeza zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie in Deutschland ist das neueste Beispiel unseres Commitments, neue Behandlungsoptionen für Betroffene mit seltenen genetischen Erkrankungen zu entwickeln“, so Europachefin Jane Cooper. „Wir sind stolz darauf, diese Behandlung in Deutschland anbieten zu können und werden mit Ärzten und Kostenträgern dafür arbeiten, bedürftigen Patienten den Zugang zu dieser potentiell lebensverändernden Therapie zu ermöglichen.“

ANGPTL3-Inhibitoren werden bereits in der neuesten Konsensus-Publikation der Europäischen Atherosklerose-Gesellschaft (European Atherosclerosis Society, EAS) zur Behandlung von HoFH-Patienten empfohlen, die mit Statinen, Ezetimib und PCSK9-Inhibitoren nicht die empfohlenen LDL-Zielwerte erreichen. „Patienten mit HoFH sprechen meist nicht gut auf herkömmliche Therapien zur Senkung des LDL-Cholesterins an und sind dadurch nach wie vor einem extrem hohen kardiovaskulären Risiko ausgesetzt“, erläuterte Professor Dr. Gerald Klose, Lipidologe und Gastroenterologe aus Bremen und Mitglied des wissenschaftlichen Beirats der Lipid-Liga. „In Kombination mit Diät und anderen LDL-Cholesterin- senkenden Therapien stellt Evinacumab eine potente Behandlungsoption für diese seltene Erkrankung dar und ermöglicht eine effektivere Kontrolle von LDL- Cholesterin und Triglyzeriden bei Patienten mit HoFH.“

Über die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) HoFH, auch als homozygote FH bezeichnet, ist die schwerste Form erblicher Hypercholesterinämie. Diese sehr seltene Erkrankung betrifft weltweit einen von 160.000 bis 300.000 Menschen. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien eines Gens, das familiäre Hypercholesterinämie (FH) verursacht, ererbt werden, eines von jedem Elternteil. Dies führt zu einer gefährlich hohen Konzentration (>400 mg/dl) an LDL-C, dem ?schlechten" Cholesterin. Betroffene mit HoFH sind einem hohen Risiko für vorzeitige Atherosklerose und kardiale Ereignisse schon im Kindesalter ausgesetzt und haben eine erhöhte kardiovaskuläre Mortalität.

Evkeeza ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und die erste Therapie für HoFH mit einem neuartigen Wirkmechanismus: Ekveeza bindet und blockiert die Funktion des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3), eines Proteins, das eine Schlüsselrolle im Lipidmetabolismus spielt. Patienten mit eingeschränkter Funktion des ANGPTL3-Gens (so genannte Loss-of-Function- Mutationen) haben signifikant niedrigere Konzentrationen bestimmter Lipide im Blut – darunter LDL-C – und ein wesentlich geringeres Risiko, eine koronare Herzkrankheit zu entwickeln. Durch die Inhibition von ANGPTL3 in Patienten mit HoFH senkt Evkeeza LDL-C und Triglyzeride.

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