COPD: Neuer Schleimlöser schafft Sprung in die Klinik

Berlin -

MUC-031, inzwischen Fexlamose genannt, gilt als vielversprechender neuer Wirkstoff gegen zähe Schleimpfropfen. Nach überzeugenden präklinischen und ersten klinischen Daten wird er seit Ende 2024 in einer Phase-2a-Studie bei COPD erprobt. Entscheidender Vorteil: Schnellere und wirksamere Schleimlösung, die auch das Überleben verbessern könnte.

Bereits 2023 hatten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler der Charité, des Deutschen Zentrums für Lungenforschung und der University of California mit MUC-031 einen neuen Wirkstoffkandidaten präsentiert. Nun rückte dieser stärker in den Fokus der Forschung zur Behandlung zäher Schleimpfropfen. Präklinische Daten belegten, dass MUC-031 den Schleim bei Patientinnen und Patienten mit Mukoviszidose deutlich schneller und wirksamer löst als herkömmliche Schleimlöser, Entzündungen verringert und im Tiermodell sogar das Überleben verbessert. Damit zeigte sich, dass die gezielte Auflösung von Schleimpfropfen sowohl bei seltenen Erkrankungen wie Mukoviszidose als auch bei weit verbreiteten Krankheiten wie COPD einen neuen Therapieansatz darstellen könnte.

Auf dieser Grundlage wurde an der University of California in San Francisco eine erste klinische Prüfung mit Fexlamose, wie MUC-031 mittlerweile heißt, durchgeführt. In einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1-Studie erhielten gesunde Freiwillige den Wirkstoff in unterschiedlichen Dosierungen, einmalig und über mehrere Tage hinweg. Untersucht wurden mögliche Nebenwirkungen, die Verträglichkeit sowie Veränderungen der Atmung.

Das Ergebnis: Fexlamose wurde in allen Dosierungen gut vertragen, es traten keine ernsthaften Nebenwirkungen auf, und die Lungenfunktion blieb unbeeinträchtigt. Lediglich leichter Husten wurde vereinzelt beobachtet. Zudem zeigte sich, dass der Wirkstoffkandidat so lange im Körper bleibt, dass eine einmal tägliche Anwendung ausreichen dürfte. Damit war der Weg für erste Studien mit Patientinnen und Patienten frei. Fexlamose hatte zuvor in einer Phase-1-Studie mit 96 gesunden Freiwilligen ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gezeigt und sich von älteren, thiolbasierten Mukolytika abgesetzt.

Erste Wirksamkeitsstudie läuft

Aufbauend auf diesen Ergebnissen führt Aer Therapeutics, ein 2014 gegründetes Biopharmaunternehmen aus Raleigh, North Carolina, seit Dezember 2024 eine Phase-2a-Studie mit dem Wirkstoffkandidaten bei COPD durch. Die wissenschaftlichen Wurzeln von Aer liegen an der University of California (UCSF), einer der führenden medizinischen Forschungsuniversitäten in den USA.

Die Studie „AER-01-002“ ist im internationalen Studienregister verzeichnet. Sie wird laut Unternehmen randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert und in parallelen Gruppen durchgeführt. Rund 100 Erwachsene mit mittelschwerer bis schwerer COPD und ausgeprägter Schleimlast werden in die Studie aufgenommen. Die Rekrutierung hat bereits begonnen, der erste Patient wurde in Australien behandelt. Grundlage für die Auswahl ist eine an der UCSF entwickelte Methode zur Auswertung von CT-Bildern, mit der sich Schleimpfropfen in der Lunge erkennen und messen lassen. Die Behandlung erfolgt über 28 Tage hinweg einmal täglich per Inhalation über einen Vernebler. Teilnehmen dürfen nur Personen mit stabiler COPD.

Ziel der Studie ist es zu prüfen, ob die Behandlung mit Fexlamose die Lungenfunktion verbessert und Beschwerden sowie die Lebensqualität der Teilnehmenden beeinflusst. Zusätzlich werden Veränderungen der Schleimansammlungen im CT sowie weitere funktionelle, bildgebende und explorative Parameter erfasst. Die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung wird dabei fortlaufend überwacht. Erste Studienergebnisse stellte Aer für Januar 2026 in Aussicht; der Studienabschluss ist für Ende 2025 vorgesehen. Durchgeführt wird die Studie derzeit an Standorten in Australien und Neuseeland, mit geplanter Erweiterung nach Großbritannien.

John Fahy, Gründer und klinischer Chefberater von Aer Therapeutics, erklärt: „Wir sind sehr ermutigt durch den schnellen Start von AER-01-002 und die Aufnahme des ersten Patienten in Australien.“ Die klinischen Prüfer seien bislang „begeistert von dem neuartigen Ansatz“, der mit Fexlamose verfolgt werde, „um die Lungenfunktion und Symptome bei COPD-Patientinnen und -Patienten mit moderater bis schwerer Erkrankung zu verbessern.“ Gerade diese Patientengruppe habe einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf. „Die gezielte Behandlung von Schleimpfropfen ist ein rationaler und differenzierter Ansatz, um ihre Lungenfunktion und Gesundheit zu steigern. Wir erwarten, die Studie noch in diesem Jahr abschließen zu können.“

Was ist Fexlamose?

Fexlamose – ehemals MUC-031 – ist ein Wirkstoffkandidat zur Behandlung von COPD und Asthma, ergänzend zu Standardtherapien. Ziel ist die Verbesserung der Lungenfunktion, die Linderung von Symptomen und die Steigerung der Lebensqualität. Weitere mögliche Einsatzgebiete sind zystische Fibrose und nicht-CF-Bronchiektasen.

Fexlamose ist ein thiolmodifiziertes Kohlenhydrat, das Disulfidbrücken in Mucin spaltet und so zähe Schleimpfropfen verflüssigt. Durch seine wasserlöslichen Eigenschaften dringt es leicht in den Schleim ein und wirkt schnell und stark mukolytisch. Die Anwendung soll inhalativ erfolgen, entweder als Lösung per Vernebler oder als Trockenpulver.

Aer Therapeutics schätzt auf Grundlage eigener Marktforschungen das Marktpotenzial von Fexlamose in den USA auf über 1 Milliarde Dollar.