Kostenübernahme für Medikament: Patient scheitert in Karlsruhe

Karlsruhe -

Das Bundesverfassungsgericht (BVerfG) hat die Beschwerde eines Mannes verworfen, der von seiner Krankenkasse die Übernahme von Kosten für ein Medikament verlangte, das für seinen Fall nicht zugelassen war. Die Verfassungsbeschwerde sei unzulässig, da sie nicht ausreichend begründet wurde, entschied der Erste Senat bereits im Dezember, wie aus einem jetzt veröffentlichten Beschluss hervorgeht.

Der Kläger ist ein 2004 geborener Mann mit Duchenne-Muskeldystrophie. Die seltene, erblich bedingte Muskelerkrankung mit zunehmendem Muskelschwund führt typischerweise im jungen Erwachsenenalter zum Tod. Der Kläger ist seit 2015 nicht mehr gehfähig. Er beantragte von seiner Krankenkasse die Kostenübernahme des Arzneimittels Translarna (Ataluren). Die Kasse lehnte den Antrag ab.

Das Medikament 2014 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen Patienten unter besonderen Bedingungen zugelassen worden. Ein Antrag auf Verlängerung der bedingten Zulassung wurde im März 2025 abgelehnt, da neue Studien die Wirksamkeit des Arzneimittels nicht hinreichend bestätigt hätten.

Unterschiedliche Urteile

Das Sozialgericht Mainz wies seine Klage zunächst ab. Das Landessozialgericht Rheinland-Pfalz verurteilte die AOK Rheinland-Pfalz/Saarland aber später, den Kläger mit Translarna zu versorgen. Es bestehe eine auf Indizien gestützte, nicht ganz fernliegende Aussicht auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Verlauf der Erkrankung, hieß es. Bei regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheiten reiche das aus, um einen Versorgungsanspruch zu begründen.

Das Bundessozialgericht (BSG) sah die Sache anders und hob das Urteil im Juni 2023 wieder auf. Versicherte hätten auch bei regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheiten keinen Anspruch auf die Versorgung mit einem Arzneimittel, das die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung der Erkrankung nicht zugelassen habe, entschied der Senat.

Der Kläger wandte sich daraufhin mit einer Verfassungsbeschwerde an das BVerfG. Die scheiterte nun unter anderem daran, dass nach Ansicht des Senats nicht ausreichend darlegt wurde, warum das Urteil des BSG ihn in seinen Rechten verletze. Insbesondere habe der Kläger seine Ausführungen nicht aktuell gehalten, obwohl die EU-Zulassung für Translarna mittlerweile auch für gehfähige Patienten ausgelaufen sei.

Verbände konnten Stellung nehmen

Das BVerfG hatte dem Bundesgesundheitsministerium (BMG), dem BSG und der Kasse Gelegenheit zur Stellungnahme gegeben, dazu außerdem als sachkundigen Dritten der Bundesärztekammer (BÄK), dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI), dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV), dem Medizinischen Dienst Bund, dem GKV-Spitzenverband, der Bundesarbeitsgemeinschaft der Patientenstellen und -initiativen, Pharma Deutschland, dem Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI), dem Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa), der Deutschen Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen, dem Deutschen Behindertenrat, der Deutschen Stiftung Patientenschutz, dem Verband der Privaten Krankenversicherung sowie dem Verbraucherzentrale Bundesverband.

Die Pharmaverbände sowie die KBV erklärten, dass alleine über die Zulassung nicht sichergestellt sei, dass die Leistungspflicht der GKV bei lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Krankheiten immer erfüllt werde. Die Ergebnisse der im Rahmen des Zulassungsverfahrens relevanten Wirksamkeitsbewertung variierten und seien nicht unbedingt auf jeden einzelnen Patienten übertragbar.

Auch das PEI argumentierte, dass es Arzneimittel mitunter auch in nicht zugelassenen Indikationen wirkten, typischerweise nähmen dann medizinische Fachgesellschaften eine Einordnung vor. Selbst der Medizinische Dienst räumte ein, dass es Konstellationen, in denen auch dann, wenn die Zulassung wegen mangelnder Wirksamkeit in dem beantragten Anwendungsgebiet abgelehnt worden sei, bezüglich dieses Arzneimittels eine „auf Indizien gestützte“ nicht ganz fernliegende Aussicht auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf vorliege.

Laut Stiftung Patientenschutz droht im Konfliktfall das Überlebensinteresse der Versicherten als nachrangig gegenüber institutionell und verfahrensstrukturell spezifisch verfassten Bewertungsprozessen eingestuft zu werden.

Kein Hinweis auf Nutzen

Laut Gericht hat der Patient aber nicht hinreichend dargelegt, dass er unter einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung leidet, hinreichende schulmedizinische Behandlungsmöglichkeiten nicht vorliegen, das heißt ausgeschöpft oder nicht indiziert sind, und dass durch die begehrte Behandlung eine nicht ganz fernliegende Aussicht auf Heilung oder wenigstens auf eine spürbare positive Einwirkung auf den individuellen Krankheitsverlauf besteht.