Veyvondi ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen und operativen Blutungen bei Patienten mit der Gerinnungsstörung VWS zugelassen. Es wird eingesetzt, wenn eine Behandlung mit dem Wirkstoff Desmopressin alleine nicht ausreicht oder kontraindiziert ist. Nicht angewendet werden darf es bei Hämophilie A. Es ist als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung in Durchstechflaschen zu je 5 ml in den Stärken 650 I.E. und 1300 I.E erhältlich und wird intravenös appliziert.

Die mit VWS erkrankten Patienten erhalten das Vonicog alfa-haltige Arzneimittel unter Aufsicht eines mit Gerinnungsstörungen erfahrenen Arztes. Der Wirkstoff ist ein rekombinanter, mit biotechnologischen Methoden hergestellter Von-Willebrand-Faktor (VWF), der im Körper auf die gleiche Weise wirkt wie der endogene. Er ermöglicht eine Kontrolle der Blutungsstörung und kann auch prophylaktisch vor operativen Eingriffen eingesetzt werden.

Dosierung und Häufigkeit der Applikation richten sich nach Art und Schwere der Blutungen, sowie nach dem Körpergewicht des Patienten. Die Erstdosis beträgt in der Regel zwischen 40 und 80 I.E pro Kilogramm Körpergewicht. Die Folge- oder Erhaltungsdosis liegt zwischen 40 und 60 I.E. alle acht bis 24 Stunden.

Die Zulassung des Arzneimittels basiert auf den Ergebnissen von zwei Hauptstudien mit insgesamt 52 Personen. In der ersten Studie mit 37 VWS-Patienten wurde durch Veyvondi bei 95 Prozent der Probanden in Blutungsepisoden erfolgreich die Blutung gestillt. Die zweite Studie diente dem Nachweis der prophylaktischen Wirkung. 15 Patienten bekamen es zur Vorbeugung von Blutungen während einer OP verabreicht. Auch hier wurde die Wirkung von Veyvondi in allen Fällen als „hervorragend“ oder „gut“ eingestuft.

Beim Von-Willebrand-Syndrom handelt es sich um eine angeborene Blutgerinnungsstörung, die durch das Fehlen oder die zu geringe Bildung des Von-Willebrand-Faktors (VWF) verursacht wird. Hierbei handelt es sich um ein Protein, das wesentlich beim Prozess der Blutstillung beteiligt ist. Es leitet kurz nach der Verletzung den ersten Schritt zur Blutstillung ein und funktioniert wie ein Vermittler, der die Blutplättchen an die verletzte Gefäßwand anlagert und so für die Bildung eines Blutgerinnsels und den primären Wundverschluss sorgt.

Viele Betroffene sind sich ihrer Krankheit gar nicht bewusst. Erst bei kleineren operativen Routineeingriffen oder Verletzungen fällt auf, dass sie durch den fehlenden oder nicht ausreichend funktionierenden VWF viel länger und ausgiebiger bluten als Gesunde. In den vergangenen Jahren hat die Aufklärung über VWS sowie die Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten dazu geführt, dass die Krankheit häufiger rechtzeitig erkannt wird, ohne dass Komplikationen oder Spätfolgen entstehen.