Ninlaro dient zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Multiplem Myelom und wird in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason verabreicht, wenn die Betroffenen mindestens eine Therapie der Knochenmarkserkrankung erhalten haben. Das Multiple Myelom ist eine seltene und aggressive Erkrankung, die durch Ablagerungen von Amyloid entsteht und eine Proteinfaltungsstörung zur Folge hat.

Das Arzneimittel steht als Kapsel zur Verfügung und wird einmal in der Woche eingenommen, vorzugsweise zur gleichen Zeit an einem festen Tag. Die Halbwertszeit beträgt etwa neun Tage. Die Kapseln in den Stärken zu 2,3 mg, 3 mg und 4 mg werden nüchtern, also mindestens eine Stunde vor oder zwei Stunden nach einer Mahlzeit, eingenommen. Die Kapseln können zu Hause genommen werden.

Ein Behandlungszyklus beträgt vier Wochen – drei aufeinander folgende Wochen mit und eine Woche ohne Ninlaro. Diese Therapie kann wiederholt werden. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Erbrechen, Rückenschmerzen, eine niedrige Anzahl an Bluttplättchen oder periphere Neuropathien.

Ixazomib ist ein Proteasom-Inhibitor. Das Proteasom ist das System der Zellen, das nicht mehr benötigte Proteine abbaut. Der Wirkstoff hemmt die Protein-Proteasom-Untereinheit-Beta-Typ5 (PSMB5) des 2OS-Proteasoms. Die Proteine in den Krebszellen können nicht mehr abgebaut werden, das Zellwachstum wird nicht mehr kontrolliert und gehemmt – die Krebszellen sterben ab.

Eine Studie gegenüber Placebo zeigte eine Verlängerung des progressiven Überlebens: Patienten, die mit Ninlaro behandelt wurden, lebten im Durchschnitt etwa 21 Monate ohne eine Verschlechterung. Die Teilnehmer der Placebo-Gruppe im Vergleich etwa 15 Monate.

Takeda muss der EMA weitere Daten zum Nutzen des Arzneimittels aus anderen Studien bereitstellen, da die aktuelle Zulassung „unter Auflagen“ erfolgte. Die Behörde wird in jedem Jahr die neuen Informationen prüfen und eine Nutzen-Risiko-Bewertung vornehmen.