Vandetanib wird zur Behandlung bei Schilddrüsenkrebs eingesetzt, genauer noch beim medullärem Schildrüsentumor. Dies bedeutet, das Karzinom geht nicht von den Schilddrüsenhormon-produzierenden Schilddrüsenzellen (Thyreozyten), sondern von den Calcitonin-produzierenden C-Zellen der Schilddrüse aus. Es betrifft etwa 8 Prozent aller bösartigen Schilddrüsentumore.

Eine bedingte Zulassung für Vandetanib wurde 2012 erteilt. Es sollte berückdichtigt werden, dass die Wirksamkeit bei Patient:innen mit negativem oder unbekanntem RET-Mutationsstatus (RET: Rezeptor-Tyrosinkinase) geringer zu erwarten ist. Inzwischen konnten weitere Tests und Analysen durchgeführt werden, die diese Annahme bestätigt haben: Den mit einer Vandetanib-Behandlung verbundenen Risiken bei RET-Mutations-negativen Patient:innen steht eine unzureichende Wirksamkeit gegenüber.

Die Indikation wird wie folgt eingeschränkt:

• Vandetanib ist zugelassen zur Behandlung eines aggressiven und symptomatischen RET-mutierten medullären Schilddrüsenkarzinoms bei Patient:innen ab fünf Jahren mit nicht resektabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter Erkrankung.
• Patient:innen, deren RET-Mutationsstatus nicht bekannt oder negativ ist, sollten nicht mit Vandetanib behandelt werden.
• Vor Behandlung mit Vandetanib sollte das Vorhandensein einer RET-Mutation durch einen validierten Test bestätigt werden.
• Wenn bei Patient:innen, die derzeit mit Vandetanib behandelt werden, der RET-Mutationsstatus unbekannt oder negativ ist, wird empfohlen, die Behandlung abzubrechen. Das klinische Ansprechen und die beste verfügbare Behandlung sollte von medizinischem Fachpersonal nach eigenem Ermessen beurteilt werden.