Für das Orphan drug Signifor (Pasireotid) sieht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einen geringen Zusatznutzen, zumindest für Patienten, bei denen ein chirurgischer Eingriff keine Option oder fehlgeschlagen ist: In Bezug auf die Morbidität zeige sich eine bislang nicht erreichte moderate Verbesserung der Erkrankung: Das mittlere freie Cortisol im Urin nehme ab.

Allerdings reichen die vorliegenden Daten laut G-BA nicht aus, um die Nachhaltigkeit des Effekts bewerten zu können. Zudem weist der G-BA auf eine hohe Rate von Patienten hin, die nicht auf Signifor angesprochen hatten.

Da für Arzneimittel, die zur Behandlung von seltenen Leiden indiziert sind, der Zusatznutzen generell als belegt gilt, hatte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) lediglich die von Novartis eingereichten Daten zu Patientenzahlen und die im Dossier angegebenen Kosten überprüft. Da die erwarteten Ausgaben unter 50 Millionen Euro liegen, musste keine Nutzenbewertung gegenüber einer von G-BA festgelegten Vergleichstherapie durchgeführt werden.