Rasonque ist eine einmal täglich einzunehmende Tablette und hemmt verschiedene Formen des Proteins RAS, das bei den meisten Patienten mit Pankreasadenokarzinom, einem Tumor der Bauchspeicheldrüsengänge, eine Schlüsselrolle für das Tumorwachstum spielt. Hersteller ist Revolution Medicines.

Die Zulassung gilt für die Behandlung von Erwachsenen mit metastasiertem Pankreaskarzinom, die bereits mindestens eine systemische Therapie erhalten haben oder nicht für eine systemische Kombinationstherapie geeignet sind.

In einer randomisierten, offenen, multizentrischen klinischen Studie mit 500 Erwachsenen mit vorbehandeltem metastasiertem Pankreaskarzinom verbesserte Rasonque das mediane Gesamtüberleben auf 13,2 Monate im Vergleich zu 6,7 Monaten unter Standardchemotherapie. Die Remissionsrate lag bei 31,6 Prozent vs. 11,2 Prozent in der Kontrollgruppe. Die progressionsfreie Überlebenszeit lag mit 7,2 Monaten doppelt so hoch.

In der Studie wurden Patientinnen und Patienten zwischen Daraxonrasib oder Chemotherapie nach Wahl des Studienarztes (Gemcitabin/nabPaclitaxel, mFOLFIRINOX, Nal-Iri/5-FU/LV oder FOLFOX) im Verhältnis 1:1 randomisiert. Aufgenommen wurden Probanden mit metastasiertem Adenokarzinom des Pankreas nach Vortherapie mit mindestens einer fluoropyrimidin- oder gemcitabinhaltigen Chemotherapie. Ausgewertet wurden die Daten von 500 Patientinnen und Patienten; vier deutsche Zentren waren beteiligt.

Die häufigsten Nebenwirkungen des Medikaments sind Hautausschlag, Durchfall, Stomatitis (Entzündung der Mundschleimhaut), Übelkeit, Müdigkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen, Ödeme, Appetitlosigkeit und Blutungen.

Beschleunigte Zulassung

„Dieses Medikament zeigte beispiellose Ergebnisse in einem Bereich mit hohem ungedecktem Bedarf“, sagte Dr. Angelo de Claro, Direktor des Onkologischen Kompetenzzentrums der FDA. „Die Zulassung erfolgte 6,5 Monate vor Ablauf der Frist für die Gebührenzahlung und unterstreicht damit das Engagement der FDA, die Zulassung neuer Krebstherapien für Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen zu beschleunigen.“

Die FDA erteilte Rasonque den Status eines Therapiedurchbruchs und den Orphan-Drug-Status. Der Antrag wurde beschleinigt geprüft, nachdem die FDA dem Hersteller bereits erlaubt hatte, ein erweitertes Zugangsprotokoll für Rasonque zu starten und Patienten so vor der Zulassung gemäß den geltenden FDA-Bestimmungen Zugang zum Prüfpräparat zu ermöglichen.

„Die heutige Zulassung bietet eine entscheidende neue Behandlungsoption für Patienten mit einer außerordentlich schweren und historisch schwer zu behandelnden Krebsart. Es ist unsere grundlegende Pflicht, Patienten so schnell wie möglich mehr Heilungsmöglichkeiten und wirksame Therapien zugänglich zu machen“, sagte der amtierende FDA-Kommissar Kyle Diamantas, J.D. „Ich bin ungemein stolz auf die engagierten Wissenschaftler der FDA, deren schnelle und gründliche Prüfung sowie unermüdliches Engagement diesen bahnbrechenden Meilenstein ermöglicht haben.“

Laut National Cancer Institute sind etwa 90 bis 95 Prozent der jährlich in den USA diagnostizierten 67.000 neuen Fälle von Pankreaskrebs Adenokarzinome. Obwohl das Pankreaskarzinom nur etwa 3,2 Prozent aller Krebsdiagnosen ausmacht, ist es aufgrund seiner typischerweise späten Diagnose, seines aggressiven Krankheitsverlaufs und der historisch begrenzten Behandlungsmöglichkeiten für einen unverhältnismäßig hohen Anteil der Krebstodesfälle verantwortlich.

In einer gemeinsamen Stellungnahme hatten zuletzt die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO), die Arbeitsgemeinschaft Internistische Onkologie (AIO) und die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und Stoffwechselkrankheiten (DGVS) gefordert, dass Daraxonrasib auch Patientinnen und Patienten in Deutschland rasch zugänglich gemacht wird. Hierfür sollten „alle notwendigen Anstrengungen“ unternommen werden.