Patienten mit Thalassämie brauchen regelmäßig Bluttransfusionen, da bei ihnen infolge eines Gendefekts Hämoglobin nicht ausreichend gebildet oder vermehrt abgebaut wird. Eine Komplikation sind erhöhte Eisenspiegel, die behandelt werden müssen. Novartis hat jetzt für Exjade (Deferasirox) eine Indikationserweiterung erhalten: Die Dosierung von 10 Milligramm pro Kilogramm kann künftig auch bei Patienten mit nichttransfusions-abhängiger Thalassämie (NTDT) eingesetzt werden.

Bislang ist Exjade bei chronischer Eisenüberladung aufgrund häufiger Transfusionen bei Patienten mit Beta-Thalassämia major ab sechs Jahren indiziert. Ist der Einsatz von Desferal (Deferoxamin, Novartis) kontraindiziert oder unangemessen, können auch Patienten ab zwei Jahren behandelt werden.

Patienten mit NTDT akkumulieren laut Novartis Eisen durch intestinale Absorption, was zu Leberfibrose und -zirrhose, Gerinnungsstörungen, Knochenkrankheiten, pulmonaler Hypertonie und endokrinen Erkrankungen führen kann.