Seltene Erkrankungen

Erste Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie APOTHEKE ADHOC, 11.12.2014 12:48 Uhr

Der EMA zufolge gab es auch Besserungen in anderen Indikatoren in der niedrigeren Dosis, einschließlich jener, die direkt mit den Alltagsaktivitäten der Patienten in Zusammenhang standen. Sehr häufige Nebenwirkungen des Präparats sind Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen. Translarna darf nicht gleichzeitig mit bestimmten Aminoglykosiden angewendet werden, wenn diese durch Injektion in eine Vene verabreicht werden.

Der Hersteller weist darauf hin, dass nur Fachärzte, die Erfahrung mit der Therapie der Duchenne/Becker-Muskeldystrophie haben, die Behandlung durchführen sollten. Sinnvoll sei zudem eine Dokumentation dieser Informationen im DMD-Patientenregister – einer wichtigen Basis der weiteren Erforschung der Erkrankung in Deutschland, Österreich und der Schweiz.

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene genetische Erkrankung, die schrittweise zu Schwäche und Verlust der Muskelfunktion führt. Translarna wird in der kleinen Gruppe von Duchenne-Patienten angewendet, deren Erkrankung auf einem spezifischen Gendefekt, die „Nonsense-Mutation“ im Dystrophin-Gen, beruht. Betroffenen Patienten mangelt es an normalem Dystrophin, einem Protein, das die Muskeln beim Kontrahieren und Entspannen vor Verletzungen schützt. Beim Fehlen erleiden die Muskeln Schädigungen und arbeiten schließlich nicht mehr. Translarna wirkt, indem es den proteinbildenden Apparat in Zellen befähigt, funktionierende Dystrophin-Proteine zu bilden.

PTC Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf oral verabreichte, kleinmolekulare Arzneimittel konzentriert, die auf post-transkriptionale Kontrollprozesse abzielen. Neben seltenen Krankheiten forscht PTC außerdem in den Bereichen Onkologie und Infektionskrankheiten.

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