Phenylketonurie

Pegvilase steht vor EU-Zulassung APOTHEKE ADHOC, 11.03.2019 07:56 Uhr

Berlin - Phenylektonurie zählt zu den seltenen Erkrankungen. Der Ausschuss Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat für Palynziq (Pegvilase, BioMarin) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Palyziq könnte für die Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU) ab einem Alter von 16 Jahren auf den Markt kommen. Die PKU ist eine schwerwiegende erblich bedingte Stoffwechselerkrankung. Ursache der Störung des Eiweißstoffwechsels ist eine Genveränderung. Seit den 60er-Jahren werden alle Neugeborenen auf die Erkrankung untersucht.

Den Patienten fehlt das Enzym Phenylalaninhydroxylase (PAH), das die Aminosäure Phenylalanin – die in vielen proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist – zu Tyrosin abbaut. Kann der Körper Phenylalanin nicht abbauen, die Aminosäure reichert sich an und kann Probleme in Gehirn und Nervensystem verursachen. Die Betroffenen können neurologische und psychiatrische Störungen – einschließlich geistiger Behinderung, Angstzuständen und Depressionen – aufweisen. PKU ist nicht heilbar. Die Betroffenen müssen eine lebenslange Diät einhalten, die Nahrungsmittel mit wenig Phenyalanin enthält. Als Lebensmittel eignen sich vor allem Obst, Gemüse und eine industriell hergestellte eiweißarme Spezialnahrung. So soll die Phenylalaninaufnahme reduziert werden.

Die Diät einzuhalten, fällt den meisten Patienten jedoch schwer. Seit einigen Jahren ist mit Kuvan (Sapropterin, BioMarin) ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters zugelassen. Saproterin ist eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen.

  • 1
  • 2

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Weiteres
Markt

Drogerieketten

Rossmann: Ectoin-Tropfen und Euphrasia-Augentrost»

OTC-Hersteller

P&G: Schlindwein wird OTC-Deutschlandchef»

Flying Health

Digital Drugs – Arzneimittel aus dem Computer»
Politik

Kassenreform

Koalition: Gegenwind für Spahns Gesetz»

STIKO-Empfehlung als Vorlage

Montgomery: 4- und 6-fach Impfpflicht»

Zur Rose-Chef schwärmt vom eRezept

Oberhänsli: Kurzfristig 10 Prozent vom Rx-Markt»
Internationales

Opioid-Epidemie

Schmerzmittel gegen Sex: Großrazzien bei Ärzten und Apothekern»

Schweiz

Zu teuer: Apotheken verweigern Abgabe von Harvoni»

Demo gegen Sparmaßnahmen

„Nur Idioten schlachten die Kuh, die die beste Milch gibt!“»
Pharmazie

Obstipation

Abführ-Perlen: Aus Laxoberal wird Dulcolax»

Gentherapie gegen Erblindung

Novartis launcht Luxturna»

Antibiotika-Einsatz

Glaeske fordert mehr Antibiogramme»
Panorama

Eheglück in der Offizin

Traumjob Apothekerinnen-Gatte»

Mecklenburg-Vorpommern

Altentreptow: Eheschließungen in der Apotheke»

Standortverschlechterung

Erst DocMorris, dann Farma-Plus, jetzt geschlossen»
Apothekenpraxis

Lieferengpässe

Valsartan-Generika: Alles defekt»

Direktabrechnung

Siemens BKK will Rechenzentren ersetzen»

ApoRetrO – der satirische Wochenrückblick

Tiefschlag für die Super-PTA»
PTA Live

LABOR-Debatte

Neues PTA-Gesetz: Was sagt ihr zum Entwurf?»

LABOR-Download

Spickzettel: Insuline»

PTA-Reformgesetz

PTA-Praktikanten: Nur noch 3 Monate Offizin»
Erkältungs-Tipps

Erkältungstipps

Dampfinhalation – Mehr als nur heiße Luft»

Husten, Schnupfen, Heiserkeit

Der typische Erkältungsverlauf»

Arzneitees

Abwarten und Tee trinken – aber richtig!»
Magen-Darm & Co.

Magen-Darm-Beschwerden

Bauchschmerzen bei Kindern: Was steckt dahinter?»

Richtig rollen

Rollkur bei Gastritis»

Iberis amara

Bitterstoffe: Zeit für ein Comeback»