Spinale Muskelatrophie

Evrysdi: Erste orale Therapieoption bei SMA APOTHEKE ADHOC, 14.08.2020 14:55 Uhr

In einer zweiten randomisierten, placebokontrollierten Studie wurden Patienten mit später einsetzender SMA untersucht: Die Studie umfasste 180 Patienten mit SMA im Alter von zwei bis 25 Jahren. Der primäre Endpunkt war die Änderung der Gesamtpunktzahl bei einem bewährten Motorik-Test gegenüber dem Ausgangswert nach einem Jahr. Bei Patienten unter Evrysdi stieg der Score nach einem Jahr durchschnittlich um 1,36, verglichen mit 0,19 bei Placebo-Patienten. Die häufigsten Nebenwirkungen von Evrysdi sind Fieber, Durchfall, Hautausschlag, Geschwüre im Mundbereich, Gelenkschmerzen und Harnwegsinfektionen. Im Kindesalter traten außerdem Infektionen der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Verstopfung und Erbrechen auf.

Nur wenige Therapieoptionen

Bislang gibt es nur wenige Unternehmen, die Behandlungen anbieten: Seit 2017 hat Biogen das Medikament Spinraza (Nusinersen) in Deutschland auf dem Markt. Es handelt sich um eine Injektionslösung in der Stärke 2,4 mg/ml. Die Injektion erfolgt als Lumbalpunktion in die Flüssigkeit, die das Rückenmark umgibt. Die Therapie erfolgt nach einem festen Behandlungsregime: Der Abstand zwischen den Behandlungen beträgt zunächst 14 Tage, dann 30 und 60 Tage. Anschließend wird Spinraza alle vier Monate verabreicht.

Der andere Anbieter ist Novartis: Die Gentherapie mit Zolgensma ist in den USA bereits für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren zugelassen. Sie wird intravenös verabreicht. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen Dollar ist diese Therapie die teuerste in der US-Geschichte. Die US-Zulassungsbehörde FDA hatte eine laufende Studie zu dem Wirkstoff im Oktober jedoch vorerst gestoppt. Der vorläufige Rekrutierungsstopp betraf den Arm der Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht wird. Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie. Dagegen waren die Studienarme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt. Der teilweise Stopp durch die FDA hatte keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma: Ende Mai hatte Zolgensma eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, seit dem 1. Juli ist das Arzneimittel auch in Deutschland auf dem Markt.

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