Phenylketonurie

Biomarin bringt Palynziq APOTHEKE ADHOC, 19.07.2019 08:37 Uhr

Berlin - Der Hersteller Biomarin erweitert sein Portfolio um das Pegvaliase-haltige Arzneimittel Palynziq. Das Medikament wird zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren angewendet. Im März hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Seit einigen Jahren hat Biomarin mit Kuvan (Sapropterin) bereits ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters auf dem Markt. Es handelt sich dabei um eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen. Das neu eingeführte Palynziq stellt somit die zweite mögliche Behandlungsoption für Betroffene dar.

Indiziert ist das Arzneimittel bei Patienten mit einem übermäßig hohen Phenylalaninspiegel von mehr als 600 µmol/L Blut trotz vorheriger Behandlung mit verfügbaren Behandlungsoptionen. Pegvaliase besitzt einen neuartigen Wirkmechanismus: Das pegylierte, rekombinante Enzym Phenylalanin-Ammoniak-Lyase kann Phenylalanin abbauen und so dessen Ansammlung im Körper verhindern und dadurch die Symptome lindern. In den USA hat Palynziq bereits im vergangenen Jahr die Zulassung erhalten.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in klinischen Phase-III-Studien bestätigt: Nach einer 18-monatigen Behandlung hatte die Mehrheit der Patienten einen Phenylalaninspiegel von weniger als 600 µmol/L. Außerdem besserten sich die kognitiven und psychiatrischen Symptome bei fortlaufender Behandlung. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Palynziq waren Gelenkschmerzen und Reaktionen an der Einstichstelle, einschließlich Erythem und Hautausschlag. Das Arzneimittel kann zu schweren systemischen Überempfindlichkeitsreaktionen führen, daher müssen Patienten über das Verhalten in einem solchen Fall und über die Benutzung eines Adrenalininjektors aufgeklärt werden. Ein solcher Injektor muss von den Patienten während der Behandlung stets bei sich getragen werden.

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