EMA bremst Raxone aus

Santhera hat für Raxone nicht die erhoffte Zulassungserweiterung bekommen. Die EMA hat für den Erweiterungsantrag in der Indikation DMD eine negative Beurteilung abgegeben. Die für den Antrag relevante Phase-III-Studie Delos erbringe nicht genügend Nachweise zur Wirksamkeit, so die Begründung.

Santhera ist überrascht und enttäuscht. Der schweizerische Hersteller kündigte an, Widerspruch gegen die Entscheidung einzulegen und eine erneute Überprüfung zu beantragen. Das Mittel ist bereits für die Indikation Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON) zugelassen.

Die Entscheidung der EMA kommt überraschend, denn der Antrag war vielversprechend gestartet: Erst in der vergangenen Woche wurde das Präparat in Großbritannien für die gewünschte Indikation DMD in das Early-Access-Programm aufgenommen. Es ermöglicht Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln. Diese vorläufige Zulassung ist ist für ein Jahr gültig und kann dann erneuert werden, ist aber kein Ersatz für das normale Zulassungsprocedere, das parallel dazu weiterläuft.

Santhera führt derzeit einen Rechtsstreit mit einem deutschen Apotheker, der Kapseln mit dem Wirkstoff Idebenon hergestellt und diese auf seiner Website zur Therapie von respiratorischer Schwäche bei DMD beworben hatte. Der börsennotierte Hersteller sah die Kapseln als Konkurrenz und klagte auf Unterlassung und Schadenersatz. Das Landgericht Hamburg gab Santhera in weiten Teilen recht. Das Urteil ist noch nicht rechtskräftig, da die Apotheke in Berufung gehen wird. Santhera verkauft Raxone für 3700 Euro pro 180 Tabletten (ApU), laut Anwalt der Apotheke ist dies das 22-Fache der Rezepturherstellung.

Santhera ist auf die Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiert. Raxone ist das erste Produkt des Herstellers und brachte im vergangenen Jahr umgerechnet 17,4 Millionen Euro ein. Insgesamt machte das Unternehmen einen Verlust von umgerechnet 33 Millionen Euro. 2015 war die Bilanz noch mit 5,4 Millionen im Plus. Hauptgrund für die roten Zahlen waren die gestiegenen Kosten für Zulassungsanträge sowie die Vorbereitung und der Beginn weiterer klinischer Studien.

Idebenon wird im europäischen Ausland und den USA auch als Nahrungsergänzungsmittel in Pulver- oder Kapselform vertrieben; als Analogon von Coenzym Q10 soll es die Abnahme der kognitiven Funktionen verlangsamen. Als Pulver kann es oral eingenommen werden, indem es in Nahrungsmitteln wie Joghurt eingerührt oder sublingual verabreicht wird. In Wasser kann Idebenon nicht aufgelöst werden und wegen seines bitteren Geschmacks kann es auch nicht unmittelbar auf die Zunge appliziert werden.