Rückschlag für Novartis: Studie vorerst gestoppt

In der Studie wird Zolgensma einmalig intrathekal (in das Nervenwasser des Rückenmarks) verabreicht. Behandelt werden in der Studie Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2. SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung.

Der vorläufige Rekrutierungsstopp betrifft den Arm der Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht wird. Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie. Dagegen seien die Studienarme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt. Der teilweise Stopp durch die FDA hat laut Novartis keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma oder noch laufende Studien mit AVXS-101, in denen die Therapie intravenös verabreicht wird.

Novartis hatte die Entwicklungsfirma Avexis 2018 für 8,7 Milliarden Dollar übernommen. Der Konzern erhofft sich von dem Medikament Milliardenumsätze. Bereits zugelassen ist die Therapie von Novartis für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, denen sie intravenös verabreicht wird. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen Dollar ist diese einmalige Therapie auch die teuerste in der US-Geschichte.