Hämoglobinurie

FDA-Zulassung für Ravulizumab APOTHEKE ADHOC, 16.01.2019 13:21 Uhr

Berlin - Alexion hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Ultomiris (Ravulizumab) erhalten. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der parxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) indiziert.

Die PNH ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die auf eine somatische Mutation im PIG-A-Gen zurückgeführt werden kann. Diese kann in einer oder mehreren multipotenten hämatopoetischen Stammzellen des Knochenmarks auftreten. Die Erkrankung ist von einer Zerstörung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet und kann in jedem Alter auftreten. Das Durchschnittsalter liegt jedoch bei etwa 30 Jahren, wobei die Diagnosestellung zwischen einem und fünf Jahren in Anspruch nehmen kann.

Die Patienten können unter verschiedenen Symptomen leiden. Dazu zählen Müdigkeit, Atemnot, Bauchschmerzen, dunkler bis roter Urin und Anämie. Außerdem können Thrombosen als Folge einer chronischen Hämolyse auftreten. Diese sind im ganzen Körper möglich, können alle Organe schädigen und schließlich zum Tod führen. 20 bis 35 Prozent der Patienten versterben trotz Transfusionen und Antikoagulantien innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach Diagnosestellung. Die PNH führt nicht nur zu Anämie und Thrombosen, sondern auch zu Panzytopenie und Thrombozytopenie.

Ultomiris ist der erste lang wirksame C5-Inhibitor. Das Orphan Drug wird alle acht Wochen verabreicht und hemmt das C5-Protein in der terminalen Komplementkaskade. Der monoklonale Antikörper ist in den USA zur Behandlung von erwachsenen PNH-Patienten zugelassen. Zulassungsanträge in Europa und Japan wurden bereits eingereicht und werden geprüft.

  • 1
  • 2

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Weiteres
Markt

Quartalsbericht

dm steigert Umsatz»

Prostatamittel

Harzol übernimmt Urinale an Raststätten»

Lieferprobleme

Valsartan: Wettlauf gegen die Zeit»
Politik

Rx-Preisbindung

Apothekerkammer traut Spahn-Gesetz nicht»

Apothekenbesuch

CDU-Abgeordnete will Rx-VV im Auge behalten»

Apothekenkontrolle

Berlin: 13 neue Pharmazieräte»
Internationales

Versandapotheken

Zur Rose präsentiert Apobox»

Schadenersatzklagen

Valsartan-Prozess: Hersteller und Apotheken vor Gericht»

Herzpatienten gefährdet

Apothekenschließung gefährdet Compliance»
Pharmazie

Zytostatika

Lilly nimmt Lartruvo vom Markt»

Trotz Arzneimittelskandal

Valsartan: Immer noch die Nummer 2»

Analgetika

Paracetamol: Besser 1000 als 500 mg»
Panorama

Drogerieketten

Schlecker-Kinder müssen ins Gefängnis»

Infektionskrankheiten

Ungeimpfte Reisende importieren Masern in die USA»

Bayern

Frau erwacht nach 27 Jahren aus Koma»
Apothekenpraxis

Urteilsgründe

Gericht: Hintertür für DocMorris-Automat?»

Großhandel

Phoenix: Der Umschlagplatz neben der Turnhalle»

„Wir verlieren eine Freundin“

Esslinger Apothekerin Daniela Hemminger-Narr gestorben»
PTA Live

PTA-Ausbildung

Bienen-Augen im Schullabor»

Versicherungsschutz

Was tun bei einem Arbeitsunfall?»

LABOR-Debatte

Partnerschaften am Arbeitsplatz: Kann das gut gehen?»
Erkältungs-Tipps

Zoonose

Wenn der Hund Schnupfen hat»

Erkältungstipps

Dampfinhalation – Mehr als nur heiße Luft»

Husten, Schnupfen, Heiserkeit

Der typische Erkältungsverlauf»
Magen-Darm & Co.

Schöllkraut

Das Kraut mit den 100 Namen»

Magen-Darm-Beschwerden

Bauchschmerzen bei Kindern: Was steckt dahinter?»

Richtig rollen

Rollkur bei Gastritis»
Kinderwunsch & Stillzeit

Supplemente bei Kinderwunsch

Folsäure: Wieso, weshalb, warum?»