Gentherapie

Genschere Crispr/Cas9 erfolgreich angewendet dpa, 22.11.2019 09:37 Uhr

Berlin - In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine zwanzigjährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit erstmals therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg am Mittwochabend mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. 

Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. „Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“,sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg. Der Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie, Boris Fehse, äußerte sich erfreut aber auch skeptisch, denn es seien aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten veröffentlicht worden.

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. „Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und-Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Studie beteiligt war. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.

Bei Betroffenen einer Beta-Thalassämie wird nicht ausreichend Sauerstoff über die Blutkörperchen in den Körper transportiert,wodurch ein Sauerstoffmangel entsteht. Bei der Therapie der Uniklinik Regensburg werden Patienten blutbildende Stammzellen entnommen und in einem Labor durch das Crispr/Cas9-Verfahren bearbeitet. Anschließend werden dem Patienten seine genveränderten Zellen zugeführt. Die neuen Blutstammzellen beginnen funktionstüchtige Blutzellen zu bilden. Dabei wird kein Gendefekt korrigiert, sondern ein alternatives Genzur Hämoglobinbildung aktiviert, das im Fötus bereits aktiv war.

APOTHEKE ADHOC Debatte

Neuere Artikel zum Thema

Weiteres
Coronavirus

Auf der Zielgeraden

Novavax: Weiterer Impfstoff in Phase-III»

Human-Challenge-Trials

Corona-Impfstoff: Kontrollierte Ansteckung»

Made in Sachsen

Covisafe: Antimikrobielle Kupfermaske»
Markt

Generationswechsel im Gesundheitswesen

Apobank: Apothekerfamilien werden immer seltener»

Geschäft mit sonstigen Leistungserbringern

ARZ Haan übernimmt Teile von AvP»

Apothekenkosmetik

Theiss will trotz Corona wachsen»
Politik

Umfrage

Abda: Zu wenige Menschen planen Grippe-Impfung»

Liquiditätsengpässe

AvP-Apotheken: Kammer stundet Beitrag»

Apotheken-Rettungsschirm

Gesundheitsausschuss berät über AvP-Insolvenz»
Internationales

Brucellose-Mittel

Bakterien aus Impfstoff-Firma in China infizieren Tausende»

Vatikan-Apotheke

Segen für den Papst-Rowa»

Verfügbarkeit der Corona-Vakzine

Trump widerspricht Gesundheitsbehörde»
Pharmazie

Sekundärprävention

Colchicin für Herzinfarkt-Patienten?»

Neuer Meningokokken-Impfstoff

Sanofi: Zulassungsempfehlung für Menquadfi»

Weiterer Rückruf bei Epoetin alfa

Axicorp: Zu viel Abbauprodukt in Binocrit»
Panorama

Baden-Württemberg

Gropius-Apotheke: Michael Hofheinz hört auf»

Arzneimittelmissbrauch

Tilidin als Jugenddroge: Experten sorgen sich»

Kommissionierautomaten

Mehr Zeit fürs Wesentliche: Rufer-Apotheke kriegt den 4000. Rowa»
Apothekenpraxis

adhoc24

ARZ Haan schlägt bei AvP zu / AvP im Bundestag / Neue Apotheker-Generation»

AvP-Insolvenz

Hilfsprogramm: Apothekerin ärgert sich über Noventi»

Apotheken-Rettungsschirm

Koalition: Krisengipfel zur AvP-Insolvenz»
PTA Live

Rezepturvorschriften

Prüfung nach alternativen Arzneibüchern»

Unterstützung für Top-Schüler

100 Euro monatlich: Apotheker fördern PTA-Nachwuchs»

Weg von Mythen und Märchen

Kopfschmerzberatung: Komplexer als gedacht»
Erkältungs-Tipps

Selbstmedikation bei Erkältungsbeschwerden

Hausapotheke: Husten»

Selbstmedikation bei Erkältungsbeschwerden

Hausapotheke: Rhinitis & Sinusitis»

Corona, Influenza und Erkältung

Wie verträgt sich Covid-19 mit anderen Infekten?»
Magen-Darm & Co.

Vitamin-B12-Mangel

Fehlender Intrinsic Factor»

Hilfe bei Obstipation, Hämorrhoiden & Co.

Ballaststoffe: Essenziell für die Verdauung»

Haferschleim, Zwieback & Banane

Schonkost: Leicht verdaulich & gut verträglich»
Kinderwunsch, Schwangerschaft & Stillzeit

Besondere Ernährungsformen

Vegan und schwanger: Kein Problem!»

Sport in der Schwangerschaft

Sechs Sportarten für Schwangere»

Nach der Geburt

10 Tipps für die Rückbildung»
Medizinisches Cannabis

Sonder-PZN, Lieferengpässe & Co.

Retaxgefahr Cannabis»

Blüte, Extrakt, Kapsel

Cannabis: Schritt für Schritt zur Rezeptur»

Wie setzt sich der Abgabepreis zusammen?

Cannabis-Rezept: Taxierung»
HAUTsache gesund und schön

Viel hilft nicht immer viel

Überpflegung der Haut»

Aufbau, Alterung und Pflege

Unterschiede von Frauen- und Männerhaut»

Von Reinigung, Pflege und Wellness

Handpflege: Unterschätzt, aber unerlässlich»