Refixia gegen Hämophilie B

Nonacog beta pegol ist zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen ab einem Alter von zwölf Jahren zugelassen, die an Hämophilie B, einem angeborenen Faktor-IX-Mangel, leiden. Refixia ist zu 500, 1000 und 2000 I.E. als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung auf dem Markt. Das Arzneimittel dient der Substitutionstherapie und kann die Faktor-IX-Plasmaspiegel erhöhen und den Mangel der Betroffenen sowie die Blutungsneigung vorübergehend ausgleichen und beheben.

Die Blutgerinnungsstörung kann zu starken Blutungen in den Gelenken, Muskeln und inneren Organen führen. Die Komplikationen können sowohl spontan oder durch einen Unfall oder eine Operation verursacht auftreten.

Refixia ersetzt den fehlenden Faktor IX. Der Vitamin-K-abhängige Gerinnungsfaktor wird in der Leber synthetisiert und durch die Faktoren XIa und VII-Gewebefaktorkomplex aktiviert. Die aktivierten Faktoren IX und VIII induzieren nun Faktor X, der Prothrombin in Thrombin umwandelt und die Blutgerinnungskaskade weiter anschiebt. Denn nun wandelt Thrombin Fibrinogen in Fibrin um und ein Gerinnsel entsteht.

Das Arzneimittel wird entsprechend der Indikation dosiert. Zur Prophylaxe werden einmal wöchentlich 40 I.E./kg KG verabreicht. Anpassungen von Dosis und Verabreichungsintervall sind unter Berücksichtigung der individuellen Blutungsneigung möglich.

Für die Bedarfsbehandlung stehen Dosisrichtwerte bei Blutungsepisoden zur Verfügung, denn Dosis und Dauer der Substitutionstherapie hängen vom Schweregrad und dem Blutungsort ab. Eine Einzeldosis von 40 I.E./kg KG wird bei Muskelblutungen oder Blutungen im Mundbereich sowie Hämatomen empfohlen. Schwere und lebensbedrohliche Blutungen sollen mit 80 I.E./kg KG sowie zusätzlichen Dosen von 40 I.E./kg KG behandelt werden.

Bei chirurgischen Eingriffen wird je nach Umfang der Operation dosiert. Kleine Eingriffe sowie Zahnextraktionen können mit 40 I.E./kg KG und gegebenenfalls zusätzlichen Dosen behandelt werden. Bei größeren chirurgischen Eingriffen werden vorab 80 I.E./kg KG und zwei Wiederholungsdosen von 40 I.E./kg KG in Abständen von ein bis drei Tagen innerhalb der ersten Woche nach dem chirurgischen Eingriff in Betracht gezogen werden. Refixia wird intravenös verabreicht. Mögliche Nebenwirkungen sind unter anderem Übelkeit, Ermüdung oder Reaktionen an der Injektionsstelle.

Im Handel sind außerdem humane Faktor IX-Präparte wie AlphaNine (Grifols), Beriplex (CSL Behring), Cofact (Biotest), Haemonine (Biotest) oder Octaplex (Octapharma). Ebenso erhältlich sind Rixubus (Nonacog gamma, Baxalta), Idelvion (Albutrepenonacog alfa, CSL Behring) und Alprolix (Eftrenonacog alfa, Swedish Orphan Biovitrum).