Gentherapie

Genschere Crispr/Cas9 erfolgreich angewendet dpa, 22.11.2019 09:37 Uhr

Als Forscher freue er sich über diese vorläufigen Ergebnisse sehr, sagte Fehse, der am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf arbeitet. Als Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie sehe er es jedoch als sehr kritisch an, aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten zu veröffentlichen. „Man muss eine bestimmte Zahl von Patienten und eine ausreichend lange Zeit haben, um nachzuweisen, dass eine Therapie funktioniert.“ Einfach einen ersten Erfolg nach relativ kurzer Beobachtungszeit zu verkünden, dürfe keine Schule machen.

Bei der Studie sollen nach Angaben der Universität Regensburg in sechs Studienzentren weltweit insgesamt 45 Patienten mit Beta-Thalassämie aufgenommen werden, die dann über zwei Jahre betreut und nachbeobachtet werden. Zudem hatten Mediziner in den USA die Genschere Crispr/Cas nach Angaben der Uni Regensburg kürzlich erfolgreich bei einer Patientin zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt. Diese führt zu verstopften Blutgefäßen. Patienten leiden unter anderem unter Schmerzen sowie Hirn- und Lungeninfarkten. Bei der US-Patientin seien seit dem Behandlungsbeginn vor vier Monaten keine Gefäßverschlüsse mehr nachgewiesen worden. Dieses Ergebnis gebe ebenfalls Anlass zur Hoffnung, sagt Corbacioglu.

Er glaube schon, dass die Therapie bei der Thalassämie und auch beider Sichelzellerkrankung funktionieren könne, betonte Fehse. „Es handelt sich um die ersten Patienten, bei denen Crispr/Cas9 genutzt wurde, um Thalassämie und Sichelzellerkrankung zu behandeln. Ob sie geheilt sind, wissen wir noch nicht“, betonte er. „Aber die bisherigen Daten stimmen hoffnungsvoll.“

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