Das waren die Arzneimittel-Innovationen 2019

Andexanet alfa – Ondexxya (Portola Phamraceuticals)

• Zulassung im September
• Indikation: Antidot zu Faktor Xa-Hemmern
• Zur Behandlung akuter Blutungen bei Patienten, die mit den Faktor-Xa-Hemmern Rivaroxaban oder Apixaban oder mit niedermolekularem Heparin behandelt werden.

Anthrax-Impfstoff adsorbiert – BioThrax (Emergent BioSolutions)

• Zulassung im Mai
• Indikation: Vorbeugung von Milzbrand
• Zur Aktivierung des Immunsystems bei Patienten die einem potentiellem Risiko einer Ansteckung mit Anthrax (Milzbrand) ausgesetzt sind. Zur vollen Immunisierung werden drei Dosen benötigt.

Apalutamid – Erleada (Janssen-Cilag)

• Zulassung im Februar
• Indikation: Prostata-Karzinom, nicht metastasiert
• Bei dem Wirkstoff handelt es sich um einen Androgenrezeptor- und Östrogenrezeptor-Antagonisten.

Brigatinib – Alunbrig (Takeda)

• Zulassung im Januar
• Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger
• Der Wirkstoff hemmt die Phosphorylierung von Signalproteinen und damit die Vermehrung der Krebszellen
• Einsatz nur bei ALK-positivem Tumor (ALK = anaplastische Lymphomkinase)

Cemiplimab – Libtayo (Sanofi Genzyme und Regeneron)

• Zulassung im August
• Indikation: Plattenepithelkarzinom der Haut
• Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen PD-1 – es handelt sich um einen Immuncheckpoint-Inhibitor.
• Anwendung bei metastasiertem und lokal fortgeschrittenem Hautkrebs

Dacomitinib – Vizimpro (Pfizer)

• Zulassung im Mai
• Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger (NSCLC)
• Der Wirkstoff hemmt irreversibel die EGFR-Tyrokinase – Hemmung der HER1, HER2 und HER4-Rezeptoren.

Damoctocog alfa pegol Jivi (Bayer)

• Zulassung im Januar
• Indikation: Behandlung und Prophylaxe bei Hämophilie A
• Es handelt sich um einen langwirksamen pegylierten rekombinanten Faktor VIII ohne B-Domäne.

Doravirin – Pifeltro (MSD)

• Zulassung im Januar
• Indikation: HIV 1-Infektion
• Es handelt sich um einen nicht-nukleosidischen reversen Transkriptasehemmer.
• Die Anwendung erfolgt in Kombination mit weiteren antiretroviralen Arzneimitteln.

Fremanezumab – Ajovy (Teva und Pfizer)

• Zulassung im Mai
• Indikation: Migräneprophylaxe
• Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen das Calcitonin Gen-bezogene Peptid (CGRP).
• Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion alle drei Monate.

Galcanezumab – Emgality (Lilly)

• Zulassung im April
• Indikation: Migräneprophylaxe
• Der Wirkstoff richtet sich gegen das Calcitonin Gen-bezogene Peptid (CGRP).
• Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion einmal im Monat.

Giltertinib – Xospata (Astellas)

• Zulassung im Dezember
• Indikation: Leukämie, akute myeloische
• Der FLT3-Antagonist ist gleichzeitig ein Axl-Rezeptor-Kinase-Hemmer, der sich gegen FLT3mut+ richtet.
• Zulassung als Orphan Drug

Lanadelumab – Takhzyro (Shire)

• Zulassung im Februar
• Indikation: Anioödem, hereditäres
• Der monoklonale Antikörper hemmt das Enzym Plasma-Kallikrein und dient der Vorbeugung wiederkehrender Anfälle.
• Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion alle zwei Wochen.
• Zulassung als Orphan Drug

Larotrectinib – Vitrakvi (Bayer)

• Zulassung im Oktober
• Indikation: solide Tumor emit NTRK-Genfusion
• Der Wirkstoff hemmt die neurotrophe TR-Kinase
• Besonerheit: Erstes Arzneimittel, welches tumorunabhängig zugelassen wurde – jeder Tumor, der mit einer bestimmten Genmutation in Verbindung steht, kann mit Vitrakvi behandelt werden.

Lorlatinib – Lorviqua (Pfizer)

• Zulassung im Juni
• Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger (NSCLC)
• Der ALK/ROS1-Hemmer kann nur bei ALK-positiven Tumoren eingesetzt werden.
• Zulassung über Härtefallantrag

Nerapatinib – Nerlynx (Puma Biotech)

• Zulassung im Dezember
• Indikation: Brustkrebs
• Der Wirkstoff hemmt mehrere Kinasen in den Tumorzellen.
• Der Arzneistoff kann bei adjuvanten, vorbehandelten Patientinnen eingesetzt werden – ein Vortest auf HER2-Status ist erforderlich.

Pegvaliase – Palynziq (BioMarin)

• Zulassung im Juli
• Indikation: Phenylketonurie
• Die pegylierte Version des Enzyms Phenylalanin-Ammoniumlyase baut Phenylalanin ab.
• Zulassung als Orphan Drug

Ravlizumab – Ultomiris (Alexion)

• Zugelassen im August
• Indikation: Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
• Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen den Komplementfaktor C5.
• Die Verabreichung erfolgt alle acht Wochen – der Arzneistoff ist länger wirksam als vergleichbare Therapien.

Risankizumab – Skyrizi (AbbVie)

• Zugelassen im Juni
• Indikation: Psoriasis
• Der IL23-Hemmer bindet an die p19-Untereinheit des Interleukins, dadurch erfolgt eine Neutralisierung.
• Eine Injektion erfolgt einmal pro Quartal.

Robeginterferon alfa-2b – Besremi (AOP Orphan)

• Zugelassen im September
• Indikation: Polycythaemia vera
• Der Wirkstoff hebt die Wirkung von Zytokinen auf Wachstumsfaktoren auf (Myelofibrosen assoziiert) und hemmt die Proliferation von Vorläuferzellen im Knochenmark.

Rucaparib – Rubraca (Clovis)

• Zugelassen im März
• Indikation: Eierstock-Krebs, Eileiter-Krebs, Peritoneal-Krebs
• Der Wirkstoff hemmt die Enzyme der Poly(ADP-Ribose)-Polymerase.
• Es handelt sich um einen personalisierten Ansatz: Vortest auf BRCA-Mutation im Tumorgewebe nötig.

Temocillin – Temopen (Eumedica)

• Zugelassen im Oktober
• Indikation: Infektionen mit gramnegativen Bakterien
• Das Penicillin-Antibiotikum wird insbesondere bei Infektionen der Harnwege, der unteren Atemwege und bei infizierten Wunden eingesetzt.
• Das Arzneimittel besitzt eine Resistenz gegen Betalactamasen der Klassen A und C.
• In der EU in vielen Ländern seit längerer Zeit zugelassen – in Deutschland erfolgte die Markteinführung aufgrund der Anerkennung der belgischen Zulassung.

Turoctocoq alfa pegol – Esperoct (Novo Nordisk)

• Zugelassen im August
• Indikation: Hämophilie A
• Es handelt sich um eine Weiterentwicklung des Wirkstoffes Turoctocoq alfa.
• Der Faktor XIII wird zur Prophylaxe angewendet – durch die Glykan-Pegylierung ist eine Verabreichung jeden vierten Tag ausreichend.

Volanesorsen – Waylivra (Akcea)

• Zugelassen im August
• Indikation: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom
• Der Arzneistoff ist ein Antisense-Oligonukleotid, welches das Apolipoprotein C3-hemmt.

Vonicoq alfa – Veyvondi (Shire)

• Zugelassen im Januar
• Indikation: von-Willebrand-Syndrom
• Es handelt sich um einen gereinigten, rekombinanten, humanen von-Willebrand-Faktor (rVWF).

Vortigen neparvovec – Luxturna (Spark / Novartis)

• Zugelassen im April
• Indikation: Erblindung durch Lebersche kongenitale Amaurose oder Retinis pigmentosa
• Der Wirkstoff ist ein Adeno-assoziierter Virus-Vektor mit dem korrekten RPE65-Gen – die Adenoviren infizieren die Zellen und bringen so die Kopie des Gens ein, als Folge können Enzyme wieder korrekt gebildet werden.
• Es handelt sich um eine personalisierte Anwendung, eine biallische Mutation im RPE65-Gen muss vorliegen.
• Zulassung als Orphan Drug