Roche: Weitere US-Zulassung für Hemlibra

Hemlibra kann bei Patienten mit Hämophilie A ohne Faktor VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe eingesetzt werden, um Blutungsvorfälle zu verhindern oder zu reduzieren, wie Roche mitteilte. Bei Hemlibra handle es sich um das einzige Medikament, das subkutan verabreicht werden könne und mehrere Dosierungsoptionen habe – einmal wöchentlich, alle zwei oder alle vier Wochen, heißt es weiter. Heute umfassten viele präventive Behandlungsoptionen mehrmals wöchentliche intravenöse Infusionen.

Anfang Juni hatte die FDA dem Medikament Hemlibra den Status eines beschleunigtes Zulassungsverfahrens (Priority Review) erteilt. Zugelassen ist Hemlibra in den USA bereits für die prophylaktische Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Inhibitoren. Faktor VIII ist ein Blutgerinnungsfaktor. Menschen, die an Hämophilie A leiden, weisen einen akuten Mangel, wenn nicht gar ein Fehlen dieses Faktors auf.

Der asymmetrische bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab kann durch gleichzeitige Bindung an die Gerinnungsfaktoren IXa und X die Funktion des fehlenden natürlichen Faktors VIII übernehmen und so eine weitestgehend normale Blutgerinnung sicherstellen. Das Auftreten von Blutungen wird reduziert. Das Arzneimittel ist auch wirksam, wenn die Patienten Antikörper gegen den Faktor VIII gebildet haben.

Faktor VIII wird vom Körper selbst in der Leber gebildet und zirkuliert dann in einer inaktiven Form im Blutkreislauf, gebunden an den VWF. Kommt es zu einer Verletzung der Blutgefäße, wird Faktor VIII aktiviert, trennt sich vom VWF und beteiligt sich an der Blutgerinnung. Faktor VIII interagiert mit Faktor IX und setzt die Blutgerinnungskaskade in Gang. Ist das Glykoprotein im Körper erhöht, kann es zu Venenthrombosen kommen.