Phenylketonurie

Biomarin bringt Palynziq APOTHEKE ADHOC, 19.07.2019 08:37 Uhr

Berlin - Der Hersteller Biomarin erweitert sein Portfolio um das Pegvaliase-haltige Arzneimittel Palynziq. Das Medikament wird zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren angewendet. Im März hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen.

Seit einigen Jahren hat Biomarin mit Kuvan (Sapropterin) bereits ein Arzneimittel zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) und der PKU bei Patienten jeden Alters auf dem Markt. Es handelt sich dabei um eine synthetisch hergestellte Kopie der körpereigenen Substanz Tetrahydrobiopterin (BH4). Diese benötigt der Körper, um aus Phenylalanin Tyrosin herzustellen. Das neu eingeführte Palynziq stellt somit die zweite mögliche Behandlungsoption für Betroffene dar.

Indiziert ist das Arzneimittel bei Patienten mit einem übermäßig hohen Phenylalaninspiegel von mehr als 600 µmol/L Blut trotz vorheriger Behandlung mit verfügbaren Behandlungsoptionen. Pegvaliase besitzt einen neuartigen Wirkmechanismus: Das pegylierte, rekombinante Enzym Phenylalanin-Ammoniak-Lyase kann Phenylalanin abbauen und so dessen Ansammlung im Körper verhindern und dadurch die Symptome lindern. In den USA hat Palynziq bereits im vergangenen Jahr die Zulassung erhalten.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in klinischen Phase-III-Studien bestätigt: Nach einer 18-monatigen Behandlung hatte die Mehrheit der Patienten einen Phenylalaninspiegel von weniger als 600 µmol/L. Außerdem besserten sich die kognitiven und psychiatrischen Symptome bei fortlaufender Behandlung. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Palynziq waren Gelenkschmerzen und Reaktionen an der Einstichstelle, einschließlich Erythem und Hautausschlag. Das Arzneimittel kann zu schweren systemischen Überempfindlichkeitsreaktionen führen, daher müssen Patienten über das Verhalten in einem solchen Fall und über die Benutzung eines Adrenalininjektors aufgeklärt werden. Ein solcher Injektor muss von den Patienten während der Behandlung stets bei sich getragen werden.

  • 1
  • 2

Lesen Sie auch

APOTHEKE ADHOC Debatte

Mehr zum Thema

Weiteres
Coronavirus

Malariamittel ersetzt keinen Mundschutz

Hydroxychloroquin schützt nicht vor Ansteckung»

Entzündung im ganzen Körper

Störung des Blutflusses entschlüsselt»

Quelle war fragwürdig

Schnelles Comeback für Resochin»
Markt

VISION.A 2020

Start-up Audition: Die digitale Zukunft in drei Minuten»

Citalopram-Generika

EuGH-Gutachterin für Kartell-Strafe gegen Pharmakonzern Lundbeck»

OTC-Markt

Auch im Mai: Corona-Flaute in Apotheken»
Politik

Externes Gutachten

Schmidts Abschiedsgeschenk: Reform der Abda»

Mehrwertsteuer, Strom, Kindergeld

Was das Konjunkturpaket für Apotheken bedeutet»

Kommentar

Corona-Paket: Jetzt noch Apotheken stärken!»
Internationales

Compassionate Use

Statt Propofol und Midazolam: Klinik testet Remimazolam  »

Infektionsketten

„Apturi Covid“: Lettland startet Corona-App»

Export-Startschuss für Portugal

Tilray erhält vollständige GMP-Zertifizierung»
Pharmazie

Risiko in allen Altersgruppen erhöht

Diabetiker haben öfter Darmkrebs»

Rote-Hand-Brief

DPD-Mangel: Vorsicht bei Flucytosin und Zytostatika»

PrEP bald als Spritze?

HIV: Monatliche Cabotegravir-Injektionen als Therapie»
Panorama

Corona hemmt Bewegung

Immer mehr übergewichtige Kinder»

Kriminelle wollen Geldautomaten sprengen

Bombenfund: Apotheke evakuiert»

Wasser und Seife statt Sekt und Häppchen

Apotheker ohne Grenzen: Jubiläum in der Krise»
Apothekenpraxis

aposcope-Umfrage

Wumms-Paket: Wer zieht die OTC-Preise an?»

IT-Umstellung

Probleme bei Apobank: Kunden stürmen Hotline »

Konjunkturprogramm

Apotheken droht Preischaos»
PTA Live

Gewerkschaft zum Konjunkturpaket

Adexa: Mitarbeiter brauchen Sozialgarantie»

Rezepturpreise

Cannabis: Sonderfall BG-Rezepte»

Rezepturen

Cannabis-Rezepte: So wird abgerechnet»
Erkältungs-Tipps

Maßnahmen zur Vorbeugung und Behandlung

Infekte in der warmen Jahreszeit»

Wenn der Schädel brummt

Ursachen von Kopfschmerz»

Für Ärzte und medizinisches Personal

Leitlinien: Empfehlungen zur Therapie»
Magen-Darm & Co.

Chronisch-entzündliche Darmerkrankungen

Morbus Crohn: Schubweises Leiden»

Besondere Ernährungsformen

Low-carb und Keto: Verzicht auf Kohlenhydrate»

Gut gekaut ist halb verdaut

Mundhöhle: Startschuss für die Verdauung»
Kinderwunsch, Schwangerschaft & Stillzeit

Hygienemaßnahmen bieten Schutz

Covid-19 in der Stillzeit: Was ist zu beachten?»

Gebären während der Pandemie

Covid-19 und Geburt: Kein erhöhtes Infektionsrisiko»

Schwangerschaft und Covid-19

Kein erhöhtes Risiko für Ungeborene»
Medizinisches Cannabis

Teil 2: Belieferung & Dokumentation

How to: Cannabisrezept»

Cannabispreisverordnung

Tilray: „Auch wir haben auf die Änderungen reagiert“»

Die Inhaltsstoffe der Cannabispflanze

THC und CBD: Wo liegen die Unterschiede?»
HAUTsache gesund und schön

Fußpflege

Schöne Füße für den Sommer»

Mimikfalten, Krähenfüße & Co.

Hautalterung: Wenn Kollagen und Elastin schwinden»

Vorbereitung und Anwendungstipps

Selbstbräuner: Bräune aus der Tube»