Der britische Pharmakonzern GlaxoSmithKline (GSK) will die Forschung von Therapien für seltene Krankheiten vorantreiben. Dafür wurden mit den beiden italienischen Stiftungen Telethon und San Raffaele Kooperationen geschlossen.

Im Rahmen der Allianz zahlt GSK einem den Stiftungen angegliederten Institut, das Gentherapien entwickelt, sofort zehn Millionen Euro. Weitere Zahlungen sind laut GSK vorgesehen, wenn Meilensteine in der Entwicklung erreicht worden sind. Der Pharmahersteller erhält im Gegenzug die exklusiven Vermarktungslizenzen.

Hauptfokus der Kooperation ist eine Form der Gentherapie, bei der Stammzellen aus dem Knochenmark von Patienten genommen und verändert werden. Erstmals soll die Therapie bei schweren kombinierten Immundefekten zum Einsatz kommen, bei denen das Gen für das Enzym Adenosindesaminase fehlt. Laut GSK sind weltweit rund 350 Kinder von der Krankheit betroffen. Forschungen hätten gezeigt, dass die Gentherapie das Immunsystem stärken und die betroffenen Kinder vor Infekten schützen kann. Zudem soll die Therapie in sechs weiteren Indikationen getestet werden.

Erst im Februar dieses Jahres hatte GSK eine eigene Abteilung zur Erforschung seltener Krankheiten und Entwicklung von Orphan Drugs eingerichtet. Nach Angaben des Unternehmens gibt es rund 6000 bis 8000 seltene Krankheiten.